Evry, France (June 2, 2025) – Atamyo Therapeutics a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the dosing with ATA-200 gene therapy of first two patients in a phase 1b/2 clinical study in γ-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5). LGMD2C/R5 affects children and leads to loss of ambulation before adulthood.

The multicenter Phase1b/2 open-label dose escalation study (NCT05973630) evaluates safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity in children receiving intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy carrying the human γ-sarcoglycan transgene. The deployment in the US of Atamyo’s clinical trial of ATA-200 is funded by The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. This study has also received regulatory clearance in France and Italy.

“This is an exciting milestone for Atamyo. If this clinical trial is successful, it could have a life-changing impact for patients affected by LGMD-R5” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics. 

“We are delighted to share in the success of the Dion Foundation and Atamyo’s study of LGMD2C/R5 to complete dosing of the first two study participants” said Dr. Barry Byrne, Associate Chair of Pediatrics and Director of the Powell Gene Therapy Center, University of Florida, in Gainesville, Florida, where the first two patients were dosed, and principal investigator of this trial. “We look forward to assessing the potential benefit of ATA-200 in the first children to receive the product.”

“LGMD-R5 is the most severe form of LGMDs with onset of symptoms during childhood and a phenotype close to Duchenne Muscular Dystrophy. We are thrilled to propose a potentially disease-modifying treatment to these young patients” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo.

About the ATA-200 program in LGMD-2C/R5

LGMD-2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe and in the US. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presented as dilated cardiomyopathy, is reported in approximately half of patients and will eventually impact life expectancy. There is no curative treatment. The management of LGMD-2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, Atamyo’s gene therapy for LGMD-2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of γ-sarcoglycan. In preclinical mice models, ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology.

ATA-200 has been awarded Orphan Drug Designation in the US and Europe, and Rare Pediatric Disease Designation by the US FDA.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

US & Europe contacts: contact@atamyo.com

• Deux premiers patients ont reçu la thérapie génique ATA-200 pour la LGMD-R5
• Étude de phase 1b/2 en cours évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 chez des patients pédiatriques
• Essai clinique nord-américain mené au Powell Gene Therapy Center, Université de Floride, par le Dr. Barry Byrne

Evry, France (2 juin 2025) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires, a annoncé aujourd’hui le traitement des deux premiers patients par la thérapie génique ATA-200 dans un essai clinique de phase 1b/2 dans la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG). La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans l’enfance et causant une perte de la marche avant l’âge adulte.

Cet essai clinique de phase 1b/2 (NCT05973630) est une étude multicentrique évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane. L’expansion aux Etats-Unis de l’essai clinique d’ATA-200 est financé par The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. Cet essai clinique a également reçu les autorisations en France et en Italie.

« C’est une étape clé pour Atamyo. Si cet essai clinique était positif, il pourrait avoir un impact significatif pour les patients atteints de LGMD-R5 », a déclaré Stéphane Degove, CEO et cofondateur d’Atamyo.

« Nous sommes ravis de prendre part au succès de la Dion Foundation et de l’essai d’Atamyo dans la LGMD2C/R5 en réalisant l’injection des deux premiers participants à l’étude » a déclaré le Dr. Barry Byrne, Président Associé en Pédiatrie et Directeur du Powell Gene Therapy Center, Université de Florida, à Gainesville, Floride, où les deux premiers patients ont été traités, et investigateur principal de cet essai. « Nous avons hâte de pouvoir évaluer le bénéfice potentiel d’ATA-200 chez les premiers enfants recevant cette thérapie. »

« La LGMD-R5 est la forme la plus sévère des LGMDs avec une apparition des symptômes durant l’enfance et un phénotype proche de la Myopathie de Duchenne. Nous sommes ravis de proposer un traitement potentiellement modificateur de la maladie à ces jeunes patients » a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo.

A propos du programme ATA-200 dans la LGMD-2C/R5

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ et affecte la durée de vie des patients. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie

ATA-200 a le statut de médicament orphelin (« Orphan Drug Designation ») aux Etats-Unis et en Europe et le statut de maladie pédiatrique rare (« Rare Pediatric Disease Designation ») par la FDA aux Etats-Unis.

Cette thérapie s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de myopathie des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots: « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contacts US & Europe: contact@atamyo.com

Evry, France (April 3, 2025) –Atamyo Therapeutics a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies, announced the completion of the dose-escalation phase of its Phase 1b/2b clinical trial of ATA-100, a gene therapy for patients with limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD-2I/R9), protocol code ATA-001-FKRP. The dose-finding part of this multi-center trial conducted in Europe (and cleared in US), tested 2 doses of ATA-100 (9E12 vg/kg and 2.7E13 vg/kg) in 2 cohorts of 3 ambulant patients each.

The independent Data Safety Monitoring Board held in February 2025 stated that the safety in the dose-finding phase showed no concern and that both ATA-100 doses could be selected for the phase 2b part of this trial, without any changes to be made to the protocol.

Satisfactory biodistribution and improvements in histology biomarkers, including αDG glycosylation increases, were observed in patients’ muscle biopsies with both doses.

A marked efficacy was observed with single-injections of ATA-100 in the first dose cohort, with improvements of all functional and histological endpoints observed in all treated patients, leading to a reversion of the anticipated decline observed in the natural history of the disease:       

• Sitting Forced Vital Capacity (FVC) increased on average by 5% (3.7 absolute FVC percent-points) at 12 months
• NSAD score was stabilized at 12 months and improved at 18 months
• Velocity improved on average by 19% (or 0.3 meter/seconds) in the 10 Meters Walk Test at 12 months 

These functional improvements were maintained beyond 12 months and were associated with significant increases in quality-of-life scores (Activlim and gNMD) by 16% and 23% respectively, at 12 months.

The same level of efficacy was not observed so far with the 2^nd ATA-100 dose (with a shorter follow-up since administration).

The 9E12 vg/kg dose has been selected for further ATA-100 clinical development.

Atamyo also announced that the US FDA has awarded the Rare Pediatric Disease Designation to ATA-100. This designation was requested based on the potential for ATA-100 to address an unmet medical need for LGMD-2i/R9, due to appearance of debilitating symptoms during childhood or adolescence.

“ATA-100 is the first treatment in LGMD-2i/R9 to present improvements in all functional endpoints in all patients treated. These results show Atamyo’s ability to design and develop next-gen AAV-based gene therapies with improved efficacy/safety profiles” said Atamyo CEO and Co-Founder Stephane Degove. “Detailed results of the clinical trial will be presented in scientific congress during the 2^nd half of 2025”

“We are thrilled to have completed the dose-finding study for ATA-100 and to have selected the dose to carry over in the pivotal phase of the study,” said Sophie Olivier, MD, Chief Medical Officer of Atamyo. “The Rare Pediatric Disease Designation granted by FDA also confirms the potential of ATA-100 to address high unmet needs in pediatric populations.”

LGMD-2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. In the most common form, symptoms appear around late childhood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They are also prone to respiratory impairment. There is currently no curative treatment for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD-2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP protein. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. ATA-100 has been granted Orphan Drug Designations in the US and Europe, as well as Fast Track and Rare Pediatric Designations in the US.

In addition to its LGMD-2I/R9 gene therapy program, Atamyo conducts a first-in-human trial in the US for ATA-200, its gene therapy for LGMD-2C/R5.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

Contact: contact@atamyo.com

Evry, France (April 3, 2025) –- Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires, a annoncé aujourd’hui avoir complété la phase de dose escalade de son essai clinique de Phase 1b/2b pour ATA-100, une thérapie génique à injection unique pour le traitement de la myopathie des ceintures de type 2I/R9 (LGMD-2I/R9), dont le protocole est appelé ATA-001-FKRP. La phase de recherche de dose de cet essai multicentrique, mené en Europe (et autorisé aux États-Unis), a testé deux doses d’ATA-100 (9E12 vg/kg et 2,7E13 vg/kg) dans deux cohortes de trois patients ambulatoires chacune.

Le Data Safety Monitoring Board indépendant (DSMB), réuni en février 2025, a déclaré que l’innocuité d’ATA-100 observée dans cette étude de recherche de dose était satisfaisante et que les deux doses d’ATA-100 pouvaient être sélectionnées pour la phase 2b de cet essai, sans modification à apporter au protocole.

Une biodistribution satisfaisante et des améliorations des biomarqueurs histologiques, notamment une augmentation de la glycosylation de l’αDG, ont été observées dans les biopsies musculaires des patients avec les deux doses testées.

Une efficacité marquée a été observée avec des injections uniques d’ATA-100 dans la cohorte recevant la première dose, avec des améliorations de tous les critères fonctionnels et histologiques chez tous les patients traités, entraînant une inversion du déclin observé au cours de l’évolution naturelle de la maladie :

• La capacité vitale forcée en position assise (sitting FVC) a augmenté en moyenne de 5 % (3,7 points de pourcentage absolus de FVC) à 12 mois
• Le score NSAD s’est stabilisé à 12 mois et s’est amélioré à 18 mois
• La vitesse de marche a augmenté en moyenne de 19 % à 12 mois (soit 0,3 mètre/seconde) au test de marche de 10 mètres

Ces améliorations fonctionnelles se sont maintenues au-delà de 12 mois et ont été associées à des augmentations significatives des scores de qualité de vie (Activlim et gNMD) de 16 % et 23 % respectivement, à 12 mois.

Le même niveau d’efficacité n’a pas été observé jusqu’à présent avec la deuxième dose d’ATA-100 (avec un suivi plus court depuis l’administration).

La dose de 9E12 vg/kg a été sélectionnée pour la poursuite du développement clinique d’ATA-100.

Atamyo a également annoncé que la FDA américaine avait accordé à ATA-100 la désignation de maladie pédiatrique rare. Cette désignation a été accordée en raison du potentiel d’ATA-100 à répondre à un besoin médical non satisfait pour la LGMD-2i/R9, liée à l’apparition de symptômes invalidants pendant l’enfance ou l’adolescence.

« ATA-100 est le premier traitement pour la LGMD-2i/R9 à présenter des améliorations sur tous les critères d’évaluation fonctionnels chez tous les patients traités. Ces résultats démontrent la capacité d’Atamyo à concevoir et développer des thérapies géniques de nouvelle génération basées sur les AAV avec des profils d’efficacité et de sécurité améliorés », a déclaré Stéphane Degove, CEO et cofondateur d’Atamyo. « Les résultats détaillés de l’essai clinique seront présentés lors d’un congrès scientifique au cours du second semestre 2025. »

« Nous sommes ravis d’avoir terminé l’étude de choix de dose d’ATA-100 et d’avoir sélectionné la dose à utiliser lors de la phase pivot de l’étude », a déclaré Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo. « Le statut de maladie pédiatrique rare accordée par la FDA confirme également le potentiel d’ATA-100 à adresser des besoins médicaux importants et non satisfaits chez les enfants et adolescents. »

LGMD-R9/2I est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine liée à la fukutine (FKRP). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent vers la fin de l’enfance. Les patients souffrent d’une faiblesse musculaire progressive entraînant une perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement myocardique. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour le LGMD-R9.

ATA-100 est une thérapie de remplacement génique unique pour LGMD-R9/2I basée sur les recherches du Dr Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo, qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives au Genethon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE). L’ATA-100 a reçu le statut de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments, ainsi que les désignations Fast Track et maladie pédiatrique rare de la FDA américaine.

Outre son programme de thérapie génique ciblant la LGMD-2I/R9, Atamyo mène un premier essai chez l’homme aux États-Unis pour ATA-200, sa thérapie génique pour LGMD-2C/R5.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots: « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

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