Month: March 2024

Atamyo Therapeutics obtient les autorisations réglementaires en Europe pour lancer l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5

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  • Atamyo a reçu les autorisations en France et en Italie d’un essai clinique pour sa thérapie génique ATA-200
  • ATA-200 est une thérapie génique à injection unique visant à traiter la LGMD2C/R5 causée par des mutations du gène g-sarcoglycane.
  • Étude phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 chez des enfants

Evry, France (le 26 mars 2024) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui avoir reçu les autorisations de demande d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-200, sa thérapie génique pour le traitement de la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG). Cette autorisation a été accordée par l’Agence italienne du médicament (AIFA) et par l’Agence française du médicament (ANSM).

« Nous sommes ravis d’obtenir l’approbation de notre CTA en France et en Italie pour la LGMD-R5, maladie dévastatrice affectant principalement une population pédiatrique et pour laquelle il n’existe aucun traitement approuvé », a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur du Développement Clinique d’Atamyo. « Atamyo prévoit de commencer l’administration de l’ATA-200 chez les patients au troisième trimestre 2024 ».

« La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans la petite enfance et causant une perte de la marche survenant généralement avant l’âge adulte » a déclaré le Professeur Giacomo Comi, professeur de neurologie à l’Université de Milan et investigateur principal en Italie de cet essai. « C’est une grande motivation de savoir que le travail que nous accomplissons a le potentiel de changer la vie des patients touchés par cette maladie. »

« Il s’agit d’une étape importante pour les patients atteints par la LGMD-R5 et pour Atamyo puisque ATA-200 est le premier traitement ciblant la LGMD-R5 à entrer en essai clinique », a déclaré Stéphane Degove, CEO d’Atamyo Therapeutics. « Avec l’essai clinique en cours d’ATA-100 dans la LGMD2I/R9, le lancement du programme clinique pour l’ATA-200 confirme nos capacités uniques à apporter aux patients souffrant de myopathies des ceintures une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces. »

Cet essai clinique (NCT05973630) est une étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane.

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie.

ATA-200 a reçu la désignation de médicament orphelin par l’Agence Européenne des médicaments (EMA).

Ce programme s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

En plus de son programme de thérapie génique ciblant la LGMD-2C/R5, Atamyo conduit actuellement un essai clinique avec sa thérapie génique ATA-100 pour le traitement de la LGMD2I/R9 liée à la protéine FKRP, et est en stade préclinique pour la LGMD2A/R1 liée à la protéine calpaïne.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de myopathies des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact en Europe: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics Obtains Regulatory Authorization in Europe to Initiate a Clinical Trial for ATA-200, its Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5

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  • Atamyo has received approval to initiate a clinical trial of ATA-200 gene therapy in France and Italy
  • ATA-200 is a single-injection gene therapy aimed to treat LGMD2C/R5 caused by mutations in the gamma–sarcoglycan gene
  • The phase 1b, dose-escalation study will evaluate the safety and efficacy of ATA-200 in children

Evry, France (March 26, 2024) – Atamyo Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the first authorization of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe for ATA-200, its gene therapy for the treatment of the g-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5). This authorization was first granted by the Italian Medicines Agency (AIFA), then by the French Medicines Agency (ANSM).

“We are thrilled to obtain our CTA approval in France and Italy for the devastating LGMD2C/R5 disease affecting primarily a pediatric population and for which there is no approved treatment,” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo. “Atamyo plans to initiate dosing in patients for ATA-200 in third quarter 2024”.

“LGMD 2C/R5 is a severe muscular dystrophy with an onset in early childhood and loss of ambulation generally occurring before adolescence” said Pr. Giacomo Comi, Full Professor of Neurology at the University of Milan (Italy), and principal investigator of this trial. “It is a great motivation to know that the work we are doing has the potential to make a life-changing difference for the patients affected by this disease.”

“This is a significant milestone for LGMD-2C/R5 patients and for Atamyo as ATA-200 is the first treatment targeting LGMD-2C/R5 to enter clinical trials,” said Stéphane Degove, CEO of Atamyo Therapeutics. “With the ongoing clinical trial of ATA-100 in LGMD2I/R9, the initiation of the clinical program for ATA-200 confirms our unique capabilities in bringing to patients suffering from limb-girdle muscular dystrophies a new generation of safe and effective gene therapies.”

This clinical trial (NCT05973630) is a multicenter, Phase 1b, open-label, dose escalation study evaluating safety, pharmacodynamic, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human γ-sarcoglycan transgene.

LGMD2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presenting as dilated cardiomyopathy is reported in approximately half of patients. There is no curative treatment. The management of LGMD2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, a gene therapy candidate for LGMD2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of g-sarcoglycan protein. In preclinical models, a single systemic injection of ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology. ATA-200 has been granted Orphan Medicinal Product Designation by the European Medicines Agency (EMA).

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at National Center of Scientific Research (CNRS) in France and head of the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

In addition to its LGMD2C/R5 gene therapy, Atamyo is developing a clinical trial with ATA-100 gene therapy for LGMD2I/R9, related to deficiencies in FKRP; and is in IND-enabling studies for LGMD2A/R1, related to deficiencies in calpain protein.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atmayo.com