Month: June 2024

• Dans l’essai clinique de ATA-100 pour la LGMD-R9, la société a déclaré que le recrutement est en bonne voie, les 2 premiers patients de la deuxième cohorte à haute dose ont été traités.
• Les résultats actualisés de cet essai clinique seront présentés lors du 29e Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Prague (8-12 octobre 2024).

Evry, France (24 juin 2024) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie de stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration américaine a attribué la désignation Fast Track à ATA-100, une thérapie génique basée sur un AAV, pour le traitement de LGMD-R9 dans le cadre d’essais cliniques de phase 1/2 aux États-Unis et en Europe.

La désignation a été demandée sur la base du potentiel de ATA-100 à répondre à un besoin médical non satisfait pour la LGMD-R9, une maladie grave et invalidante qui affecte les jeunes adultes et entraîne une perte de mobilité dans les 10 à 15 ans. Les données préliminaires de l’étude européenne de phase 1b/2b en cours ont été soumises à l’appui de cette demande.

L’essai clinique (EUCT 2021-004276-33, NCT105224505) est une étude multicentrique de phase 1/2 évaluant l’innocuité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité de ATA-100 intraveineux, un vecteur de virus adéno-associé (AAV) à injection unique portant le transgène FKRP humain. Cette étude comprendra deux phases : une phase ouverte de test de deux doses (étape 1) et une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placebo (étape 2).

Le recrutement de la première cohorte de l’étude à faible dose (code de protocole ATA-001-FKRP) s’est achevé avec des premiers résultats fonctionnels prometteurs. Deux patients ont déjà été traités dans la cohorte à haute dose. ATA-100 a été globalement bien toléré à ce jour chez tous les patients traités sans signal de sécurité inattendu.

Les résultats actualisés des essais cliniques seront présentés lors d’une présentation orale lors du 29^ème Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Prague, du 8 au 12 octobre 2024.

« Cette nouvelle désignation Fast Track aux États-Unis et les bons progrès cliniques de notre programme LGMD-R9 confirment son potentiel de changer la vie des patients atteints de LGMD-R9 », a déclaré Stéphane Degove, PDG et co-fondateur d’Atamyo Therapeutics. « Nous sommes impatients de partager les résultats actualisés de l’essai clinique ATA-100 avec la communauté en octobre », a-t-il ajouté.

A propos du programme ATA-100 pour LGMD-R9

ATA-100 est une thérapie de remplacement génique unique pour LGMD-R9/2I basée sur les recherches du Dr Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo. L’ATA-100 a reçu le statut de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments.

LGMD-R9/2I est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine liée à la fukutine (FKRP). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent vers la fin de l’enfance ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’une faiblesse musculaire progressive entraînant une perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement myocardique. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour le LGMD-R9.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact européen: contact@atmayo.com

• In the clinical trial of ATA-100 for LGMD-R9, the company said enrollment progress is on track and the first 2 patients in the second high-dose cohort have been treated.
• Updated results of the clinical trials will be presented at the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Prague (8-12 October 2024).

Evry, France (June 24, 2024) – Atamyo Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the US Food and Drug Administration has awarded Fast Track Designation for ATA-100, an AAV-based gene therapy for the treatment of LGMD-R9 in Phase 1/2 clinical trials in the US and Europe.

The designation was requested based on the potential for ATA-100 to address an unmet medical need for LGMD-R9, a serious and debilitating condition that affects young adults and leads to loss of ambulation within 10 to 15 years. Preliminary data from the ongoing European Phase 1b/2b study were submitted in support of the application.

The clinical trial (EudraCT 2021-004276-33, NCT105224505) is a multicenter Phase 1/2 studies evaluating safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-100, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human FKRP transgene. This study will consist of two phases: an open-label dose escalation phase (Stage 1) and a double-blind placebo controlled, randomized phase (Stage 2).

Enrollment of the first low-dose cohort of the study in Europe (protocol code ATA-001-FKRP) is completed with promising initial functional results and two patients have already been treated in the high-dose cohort. ATA-100 has been overall well tolerated to date in all treated patients with no unexpected safety signal.

Updated results of the clinical trials will be presented through an oral presentation at the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Prague, October 8 to 12, 2024.

“This new Fast Track Designation in the US and the good clinical progress of our LGMD-R9 program confirms its life-changing potential for patients affected by LGMD-R9,” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics. “We look forward to sharing ATA-100 updated clinical trial results with the community in October,” he added. 

About the LGMD-R9 program ATA-100

ATA-100 is a one-time gene replacement therapy for LGMD-R9/2I based on the research of Dr. Isabelle Richard, Atamyo’s Chief Scientific Officer. ATA-100 has been awarded Orphan Drug Designation status by the U.S. Food and Drug Administration and the European Medicines Agency.

LGMD-R9/2I is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMD-R9.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atmayo.com