admin_ata - Atamyo Therapeutics

MDA Conference 2026: Atamyo Therapeutics presents promising results in the first patients treated with its ATA-200 gene therapy in the clinical trial targeting LGMD-R5 limb-girdle muscular dystrophy

Posted on 9 March 20269 March 2026 by admin_ata

Four patients with LGMD-R5 (gamma-sarcoglycanopathy, formerly LGMD-2C) have received the ATA-200 gene therapy as part of the ongoing Phase 1b/2 trial evaluating the safety, pharmacodynamics, and efficacy of ATA-200.
Atamyo Therapeutics’ clinical trial is currently being conducted at the Powell Gene Therapy Center, University of Florida, with Dr. Barry Byrne, MD, PhD, as the principal investigator.
Nine-month follow-up data (including muscle biopsies performed at six months) for the first two patients treated have been reported: the safety of the product has been demonstrated and the efficacy results for these first two patients treated are very encouraging.

Evry, France (March 9, 2026) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company specializing in the development of next-generation gene therapies for limb-girdle muscular dystrophy (LGMD), announced at the MDA (Muscular Dystrophy Association) Conference 2026 the first safety, pharmacodynamics, and efficacy results for its ATA-200 gene therapy in LGMD-2C/R5 limb-girdle muscular dystrophy associated with γ-sarcoglycan deficiency (SGCG, gamma-sarcoglycanopathy). The results are from the first patients treated in the clinical trial conducted at the Powell Gene Therapy Center at the University of Florida by Dr. Barry Byrne and supported by The Dion Foundation for Children with Rare Diseases.

LGMD-2C/R5 is a severe form of muscular dystrophy that appears in childhood and causes loss of walking ability before adulthood, respiratory and heart failure, and premature death. This Phase 1b/2 clinical trial (NCT05973630) is a single-center study evaluating the safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity of ATA-200 in children aged 6 to 13 years. ATA-200 is an adeno-associated virus (AAV) gene therapy carrying a normal copy of the human SGCG gene and administered as a single intravenous injection at a dose of 1.0E+14 vg/kg. This gene therapy product was developed by Isabelle Richard, a pioneer in the study of limb-girdle muscular dystrophies and the development of innovative therapies at Genethon.

At a dose of 1.0E+14 vg/kg, the following was observed in the first two patients treated with ATA-200:

More than 90% of muscle fibers expressing the SGCG protein—demonstrating that almost all muscle fibers had received the therapeutic gene (90.2% for patient 1 and 92.1% for patient 2, biopsies at 6 months).

A significant and sustained reduction in CPK levels (a biomarker of muscle damage) and a decrease in transaminases 9 months after treatment, demonstrating the significant efficacy of ATA-200 gene therapy.

Also 9 months post-treatment, clinical benefitswere observed on several other important parameters in ambulatory patients, particularly in timed functional tests.

No serious side effects were observed in the four patients treated, confirming the safety of the product.

“These initial results are very encouraging and demonstrate the potential of our product with biological data rarely seen in neuromuscular diseases and at such an early stage of the trial. I would like to commend the quality of the work done by the teams at Atamyo Therapeutics and, in particular, the commitment and determination of Isabelle Richard, which has made it possible to offer this hope to patients and their families. We are deeply grateful for the collaboration with the Dion Foundation and Dr. Barry Byrne of the Powell Gene Therapy Center and proud to offer children with LGMD-R5 the opportunity to receive a treatment that could change their lives.” — Angela Columbano, CEO, Atamyo Therapeutics.

Further results from this ongoing study are expected to be published in the coming months, when new longer-term follow-up data becomes available.

We are grateful to the Dion Foundation for Children with Rare Diseases and CureSCG for their financial contributions that made it possible to launch the trial.

About the ATA-200 program in LGMD-2C/R5

About the ATA-200 program in LGMD-2C/R5 LGMD-2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γsarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe and in the US. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presented as dilated cardiomyopathy, is reported in approximately half of patients and will eventually impact life expectancy. There is no curative treatment. The management of LGMD-2C/R5 is solely supportive.
ATA-200, Atamyo’s gene therapy for LGMD-2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of γ-sarcoglycan. In preclinical mice models, ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology.

ATA-200 has been awarded Orphan Drug Designation in the US and Europe, and Rare Pediatric Disease Designation by the US FDA.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

MDA Conférence 2026 : Atamyo Therapeutics présente des résultats prometteurs chez les premiers patients traités avec sa thérapie génique ATA-200 dans l’essai clinique ciblant la myopathie des ceintures LGMD-R5

Posted on 9 March 2026 by admin_ata

Quatre patients atteints de LGMD-R5 (gamma-sarcoglycanopathie, anciennement LGMD-2C) ont reçu la thérapie génique ATA-200 dans le cadre de l’essai de phase 1b/2 en cours évaluant la sécurité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200.
L’essai clinique d’Atamyo Therapeutics est actuellement mené au Powell Gene Therapy Center, Université de Floride, avec le Dr. Barry Byrne, MD, PhD, comme investigateur principal.
Il est rapporté les données de suivi à 9 mois (incluant les biopsies musculaires faites à 6 mois) chez les 2 premiers patients traités : la sécurité du produit est démontrée et les résultats d’efficacité chez ces deux premiers patients traités sont très encourageants.

Evry, France (9 mars 2026) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération pour les dystrophies musculaires des ceintures (limb-girdle muscular dystrophy, LGMD), a dévoilé lors de la Conférence MDA (Muscular Dystrophy Association) 2026 les premiers résultats de sécurité, de pharmacodynamie et d’efficacité de sa thérapie génique ATA-200 dans la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5 liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG, gamma-sarcoglycanopathie) chez les premiers patients traités dans le cadre d’un essai clinique mené au Powell Gene Therapy Center de l’Université de Floride par le Dr Barry Byrne et soutenu par The Dion Foundation for Children with Rare Diseases.

La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans l’enfance et causant une perte de la marche avant l’âge adulte, une insuffisance respiratoire et cardiaque et un décès prématuré. Cet essai clinique de phase 1b/2 (NCT05973630) est une étude monocentrique évaluant la sécurité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité de l’ATA-200 chez des enfants de 6 à 13 ans, une thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) transportant une copie normale du gène humain SGCG et administré en une injection intraveineuse unique à la dose de 1.0E+14 vg/kg. Ce produit de thérapie génique a été mis au point par Isabelle Richard, pionnière dans l’étude des dystrophies musculaires des ceintures et du développement de thérapies innovantes à Généthon.

À la dose de 1.0E+14 vg/kg, on observe chez les deux premiers patients traités par ATA-200 :

Plus de 90% de fibres musculaires exprimant la protéine SGCG-démontrant que la presque totalité des fibres musculaires avaient reçu le gène thérapeutique (90.2% pour le patient 1 et 92.1% pour le patient 2, biopsies à 6 mois).

Une réduction significative et durable des taux de CPK (un biomarqueur de souffrance musculaire) et une baisse des transaminases 9 mois après le traitement, démontrant une efficacité significative de la thérapie génique ATA-200.

9 mois post-traitement également, des bénéfices cliniques ont été observés sur plusieurs autres paramètres importants chez les patients ambulants, notamment lors de tests fonctionnels chronométrés.

Chez les 4 patients traités, aucun effet secondaire grave n’a été observé, confirmant la sécurité du produit.

« Ces premiers résultats sont très encourageants et démontrent le potentiel de notre produit avec des données biologiques rarement observées dans des pathologies neuromusculaires et à un stade aussi précoce de l’essai. Je veux saluer la qualité du travail des équipes d’Atamyo Therapeutics et, particulièrement, l’engagement et la détermination d’Isabelle Richard qui permettent d’offrir cet espoir aux malades et à leurs familles. Nous sommes profondément reconnaissants de la collaboration avec la Fondation Dion et le Dr Barry Byrne du Powell Gene Therapy Center et fiers d’offrir aux enfants atteints de LGMD-R5 la possibilité de recevoir un traitement susceptible de changer leur vie. » — Angela Columbano, PDG, Atamyo Therapeutics.

D’autres résultats de cette étude en cours devraient être publiés dans les prochains mois, lorsque de nouvelles données de suivi à plus long terme seront disponibles.

Nous sommes reconnaissants à Dion Foundation for Children with Rare Diseases et à CureSCG pour leurs contributions financières ayant permis le lancement de l’essai.

A propos du programme ATA-200 dans la LGMD-2C/R5

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ et affecte la durée de vie des patients. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie.

ATA-200 a le statut de médicament orphelin (« Orphan Drug Designation ») aux Etats-Unis et en Europe et le statut de maladie pédiatrique rare (« Rare Pediatric Disease Designation ») par la FDA aux Etats-Unis.

Cette thérapie s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de CNRS, responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

Atamyo Therapeutics Announces the Dosing of a Fourth Patient with ATA-200 in an Ongoing LGMD-R5 Clinical Trial, Supported by CureSCG

Posted on 16 February 2026 by admin_ata

Atamyo Therapeutics announces continued progress in its ongoing clinical trial of ATA-200, with the recent dosing of a fourth patient, marking an important milestone in the development of its gene therapy for γ-sarcoglycan related limb girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5).

Atamyo acknowledges the support of CureSCG, whose contribution has played an important role in supporting the ongoing clinical trial. CureSCG is a patient advocacy organization committed to accelerating research efforts in LGMD sarcoglycanopathies and supporting families affected by the disease. Their involvement reflects a shared commitment to advancing therapeutic innovation for the patient community.

“This new step reflects the coordinated efforts of clinical teams, the trust of patients, and the commitment of our partners. The support from CureSCG demonstrates the strength of a community working together to advance therapeutic options for individuals living with γSGC.” — Angela Columbano, CEO, Atamyo Therapeutics.

“We are proud to contribute to the advancement of this important clinical program and deeply grateful to the Dion Foundation for initiating this effort in collaboration with Atamyo. We also thank Atamyo and the clinical teams for their continued dedication. Supporting the dosing of the fourth patient represents a meaningful step forward for the γ-SGC community, and we remain committed to helping move this research forward for families who are waiting for treatment options.” — Rana Abu Khadra, Co-Founder, CureSCG.

CureSCG intends to continue supporting the program as it advances, both within and outside the United States, in alignment with its long term mission to advance scientific and clinical efforts for individuals living with LGMD sarcoglycanopathies.

Atamyo remains firmly committed to advancing safe and innovative gene therapies for rare neuromuscular diseases and looks forward to the continued progression of the γSGC clinical program.

Atamyo Therapeutics Announces First Three Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in on-going LGMD-R5 Clinical Trial, and Extension of Partnership with the Dion Foundation

Posted on 3 February 20263 February 2026 by admin_ata

First three patients dosed with ATA-200 gene replacement therapy
Extension of Partnership with The Dion Foundation for Children with Rare Diseases to support financing of the Phase 1b, dose-escalation study evaluating the safety and efficacy of ATA-200 in children with LGMD-R5
First clinical results from the ongoing study conducted by Dr. B. Byrne (U. Florida) expected to be published in the coming months

Evry, France and Boston, MA (February 3, 2026) – Atamyo Therapeutics and The Dion Foundation for Children with Rare Diseases, today announced the expansion of their partnership to support financing of the first-in-human clinical trial of ATA-200, Atamyo’s gene therapy for the treatment of the γ-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5), and the dosing of a third US pediatric patient.

The Phase1b/2 open-label dose escalation study (NCT05973630) evaluates safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity in children receiving intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy carrying the human γ-sarcoglycan transgene. The study is being conducted at the Powell Gene Therapy Center, University of Florida, by Dr. Barry Byrne.

Additional results from this ongoing study are expected to be published in the coming months as further follow-up data become available.

“We are delighted to expand our partnership with Atamyo to treat more U.S. children in the very first clinical trial for children with LGMD2C/R5,” said Courtney Dion, Co-Founder and President of the Dion Foundation. “The Dion Foundation fully supports Atamyo’s ATA-200 program and the promise it holds to bring real, lasting impact to children living with LGMD2C and their families.”

“We are deeply grateful of the collaboration with The Dion Foundation and with Dr. Barry Byrne at the Powell Gene Therapy Center.” said Angela Columbano, Chief Executive Officer of Atamyo Therapeutics. With the support of Atamyo’s shareholder, Genethon, we are delighted of the progress of this first-in-human trial in LGMD-R5. Beyond the children currently enrolled, this study contributes important scientific and clinical knowledge that helps advance the field of therapies for LGMD for patients around the world, and we are proud of giving children affected by LGMD-R5 the opportunity to receive a treatment that could be life-changing.”

“We have been delighted to work with Atamyo and the Dion Foundation in the design and conduct of the ATA-200 study.” said Dr. Barry Byrne, Associate Chair of Pediatrics and Director of the Powell Gene Therapy Center, University of Florida, in Gainesville, Florida, where the first three patients were dosed, and principal investigator of this trial. “We look forward to continuing assessing the potential benefit of ATA-200 in the first children to receive the product.”

About the ATA-200 program in LGMD-2C/R5

LGMD-2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe and in the US. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presented as dilated cardiomyopathy, is reported in approximately half of patients and will eventually impact life expectancy. There is no curative treatment. The management of LGMD-2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, Atamyo’s gene therapy for LGMD-2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of γ-sarcoglycan. In preclinical mice models, ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology.

ATA-200 has been awarded Orphan Drug Designation in the US and Europe, and Rare Pediatric Disease Designation by the US FDA.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

US & Europe contacts: contact@atamyo.com
Stephanie Bardon – communication@genethon.fr /+33 (0)6 45 15 95 87
Daniel Eramian Opus Biotech Communications – danieleramian@comcast.net

Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in LGMD-R5 Clinical Trial

Posted on 2 June 20252 June 2025 by admin_ata

First two patients dosed with ATA-200 gene replacement therapy for LGMD-R5
On-going Phase 1b/2 study evaluating safety, pharmacodynamic and efficacy of ATA-200 in pediatric patients
US trial conducted at the Powell Gene Therapy Center, University of Florida, by Dr. Barry Byrne

Evry, France (June 2, 2025) – Atamyo Therapeutics a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the dosing with ATA-200 gene therapy of first two patients in a phase 1b/2 clinical study in γ-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5). LGMD2C/R5 affects children and leads to loss of ambulation before adulthood.

The multicenter Phase1b/2 open-label dose escalation study (NCT05973630) evaluates safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity in children receiving intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy carrying the human γ-sarcoglycan transgene. The deployment in the US of Atamyo’s clinical trial of ATA-200 is funded by The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. This study has also received regulatory clearance in France and Italy.

“This is an exciting milestone for Atamyo. If this clinical trial is successful, it could have a life-changing impact for patients affected by LGMD-R5” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics.

“We are delighted to share in the success of the Dion Foundation and Atamyo’s study of LGMD2C/R5 to complete dosing of the first two study participants” said Dr. Barry Byrne, Associate Chair of Pediatrics and Director of the Powell Gene Therapy Center, University of Florida, in Gainesville, Florida, where the first two patients were dosed, and principal investigator of this trial. “We look forward to assessing the potential benefit of ATA-200 in the first children to receive the product.”

“LGMD-R5 is the most severe form of LGMDs with onset of symptoms during childhood and a phenotype close to Duchenne Muscular Dystrophy. We are thrilled to propose a potentially disease-modifying treatment to these young patients” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo.

About the ATA-200 program in LGMD-2C/R5

ATA-200 has been awarded Orphan Drug Designation in the US and Europe, and Rare Pediatric Disease Designation by the US FDA.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

US & Europe contacts: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics annonce le traitement des premiers patients avec sa thérapie génique ATA-200 dans l’essai clinique ciblant la myopathie des ceintures LGMD-R5

Posted on 2 June 20252 June 2025 by admin_ata

Deux premiers patients ont reçu la thérapie génique ATA-200 pour la LGMD-R5
Étude de phase 1b/2 en cours évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 chez des patients pédiatriques
Essai clinique nord-américain mené au Powell Gene Therapy Center, Université de Floride, par le Dr. Barry Byrne

Evry, France (2 juin 2025) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires, a annoncé aujourd’hui le traitement des deux premiers patients par la thérapie génique ATA-200 dans un essai clinique de phase 1b/2 dans la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG). La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans l’enfance et causant une perte de la marche avant l’âge adulte.

Cet essai clinique de phase 1b/2 (NCT05973630) est une étude multicentrique évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane. L’expansion aux Etats-Unis de l’essai clinique d’ATA-200 est financé par The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. Cet essai clinique a également reçu les autorisations en France et en Italie.

« C’est une étape clé pour Atamyo. Si cet essai clinique était positif, il pourrait avoir un impact significatif pour les patients atteints de LGMD-R5 », a déclaré Stéphane Degove, CEO et cofondateur d’Atamyo.

« Nous sommes ravis de prendre part au succès de la Dion Foundation et de l’essai d’Atamyo dans la LGMD2C/R5 en réalisant l’injection des deux premiers participants à l’étude » a déclaré le Dr. Barry Byrne, Président Associé en Pédiatrie et Directeur du Powell Gene Therapy Center, Université de Florida, à Gainesville, Floride, où les deux premiers patients ont été traités, et investigateur principal de cet essai. « Nous avons hâte de pouvoir évaluer le bénéfice potentiel d’ATA-200 chez les premiers enfants recevant cette thérapie. »

« La LGMD-R5 est la forme la plus sévère des LGMDs avec une apparition des symptômes durant l’enfance et un phénotype proche de la Myopathie de Duchenne. Nous sommes ravis de proposer un traitement potentiellement modificateur de la maladie à ces jeunes patients » a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo.

A propos du programme ATA-200 dans la LGMD-2C/R5

Cette thérapie s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de myopathie des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots: « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contacts US & Europe: contact@atamyo.com

Atamyo completes the dose-finding study in Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type R9 (LGMD-R9) and obtains US Rare Pediatric Disease Designation for ATA-100

Posted on 3 April 20253 April 2025 by admin_ata

Multicenter Phase 1b study assessing two doses of ATA-100 gene therapy in two cohorts of 3 ambulant LGMD-2I/R9 patients each
Good safety of ATA-100 in both cohorts, as stated by independent DSMB
Marked efficacy in first 9E12 vg/kg dose cohort, with improvements of all functional and histological endpoints in all treated patients
Significant improvement in αDG glycosylation observed in muscle biopsies
Rare Pediatric Disease Designation awarded to ATA-100 from US FDA

Evry, France (April 3, 2025) –Atamyo Therapeutics a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies, announced the completion of the dose-escalation phase of its Phase 1b/2b clinical trial of ATA-100, a gene therapy for patients with limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD-2I/R9), protocol code ATA-001-FKRP. The dose-finding part of this multi-center trial conducted in Europe (and cleared in US), tested 2 doses of ATA-100 (9E12 vg/kg and 2.7E13 vg/kg) in 2 cohorts of 3 ambulant patients each.

The independent Data Safety Monitoring Board held in February 2025 stated that the safety in the dose-finding phase showed no concern and that both ATA-100 doses could be selected for the phase 2b part of this trial, without any changes to be made to the protocol.

Satisfactory biodistribution and improvements in histology biomarkers, including αDG glycosylation increases, were observed in patients’ muscle biopsies with both doses.

A marked efficacy was observed with single-injections of ATA-100 in the first dose cohort, with improvements of all functional and histological endpoints observed in all treated patients, leading to a reversion of the anticipated decline observed in the natural history of the disease:

Sitting Forced Vital Capacity (FVC) increased on average by 5% (3.7 absolute FVC percent-points) at 12 months
NSAD score was stabilized at 12 months and improved at 18 months
Velocity improved on average by 19% (or 0.3 meter/seconds) in the 10 Meters Walk Test at 12 months

These functional improvements were maintained beyond 12 months and were associated with significant increases in quality-of-life scores (Activlim and gNMD) by 16% and 23% respectively, at 12 months.

The same level of efficacy was not observed so far with the 2^nd ATA-100 dose (with a shorter follow-up since administration).

The 9E12 vg/kg dose has been selected for further ATA-100 clinical development.

Atamyo also announced that the US FDA has awarded the Rare Pediatric Disease Designation to ATA-100. This designation was requested based on the potential for ATA-100 to address an unmet medical need for LGMD-2i/R9, due to appearance of debilitating symptoms during childhood or adolescence.

“ATA-100 is the first treatment in LGMD-2i/R9 to present improvements in all functional endpoints in all patients treated. These results show Atamyo’s ability to design and develop next-gen AAV-based gene therapies with improved efficacy/safety profiles” said Atamyo CEO and Co-Founder Stephane Degove. “Detailed results of the clinical trial will be presented in scientific congress during the 2^nd half of 2025”

“We are thrilled to have completed the dose-finding study for ATA-100 and to have selected the dose to carry over in the pivotal phase of the study,” said Sophie Olivier, MD, Chief Medical Officer of Atamyo. “The Rare Pediatric Disease Designation granted by FDA also confirms the potential of ATA-100 to address high unmet needs in pediatric populations.”

LGMD-2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. In the most common form, symptoms appear around late childhood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They are also prone to respiratory impairment. There is currently no curative treatment for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD-2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP protein. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. ATA-100 has been granted Orphan Drug Designations in the US and Europe, as well as Fast Track and Rare Pediatric Designations in the US.

In addition to its LGMD-2I/R9 gene therapy program, Atamyo conducts a first-in-human trial in the US for ATA-200, its gene therapy for LGMD-2C/R5.

About Atamyo Therapeutics

Contact: contact@atamyo.com

Atamyo finalise l’étude de choix de dose dans la myopathie des ceintures de type R9 (LGMD-R9) et obtient la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA américaine pour ATA-100

Posted on 3 April 20253 April 2025 by admin_ata

Étude multicentrique de phase 1b évaluant deux doses de la thérapie génique ATA-100 dans deux cohortes de 3 patients ambulants atteints de LGMD-R9/2i
Bonne tolérance de l’ATA-100 dans les deux cohortes, selon le DSMB indépendant
Efficacité marquée dans la première cohorte ayant reçu la dose 9E12 vg/kg, avec améliorations de tous les critères d’évaluation fonctionnels et histologiques chez tous les patients traités
Amélioration significative de la glycosylation de l’αDG observée dans les biopsies musculaires
Désignation de maladie pédiatrique rare attribuée à l’ATA-100 par la FDA américaine

Evry, France (April 3, 2025) –- Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires, a annoncé aujourd’hui avoir complété la phase de dose escalade de son essai clinique de Phase 1b/2b pour ATA-100, une thérapie génique à injection unique pour le traitement de la myopathie des ceintures de type 2I/R9 (LGMD-2I/R9), dont le protocole est appelé ATA-001-FKRP. La phase de recherche de dose de cet essai multicentrique, mené en Europe (et autorisé aux États-Unis), a testé deux doses d’ATA-100 (9E12 vg/kg et 2,7E13 vg/kg) dans deux cohortes de trois patients ambulatoires chacune.

Le Data Safety Monitoring Board indépendant (DSMB), réuni en février 2025, a déclaré que l’innocuité d’ATA-100 observée dans cette étude de recherche de dose était satisfaisante et que les deux doses d’ATA-100 pouvaient être sélectionnées pour la phase 2b de cet essai, sans modification à apporter au protocole.

Une biodistribution satisfaisante et des améliorations des biomarqueurs histologiques, notamment une augmentation de la glycosylation de l’αDG, ont été observées dans les biopsies musculaires des patients avec les deux doses testées.

Une efficacité marquée a été observée avec des injections uniques d’ATA-100 dans la cohorte recevant la première dose, avec des améliorations de tous les critères fonctionnels et histologiques chez tous les patients traités, entraînant une inversion du déclin observé au cours de l’évolution naturelle de la maladie :

La capacité vitale forcée en position assise (sitting FVC) a augmenté en moyenne de 5 % (3,7 points de pourcentage absolus de FVC) à 12 mois
Le score NSAD s’est stabilisé à 12 mois et s’est amélioré à 18 mois
La vitesse de marche a augmenté en moyenne de 19 % à 12 mois (soit 0,3 mètre/seconde) au test de marche de 10 mètres

Ces améliorations fonctionnelles se sont maintenues au-delà de 12 mois et ont été associées à des augmentations significatives des scores de qualité de vie (Activlim et gNMD) de 16 % et 23 % respectivement, à 12 mois.

Le même niveau d’efficacité n’a pas été observé jusqu’à présent avec la deuxième dose d’ATA-100 (avec un suivi plus court depuis l’administration).

La dose de 9E12 vg/kg a été sélectionnée pour la poursuite du développement clinique d’ATA-100.

Atamyo a également annoncé que la FDA américaine avait accordé à ATA-100 la désignation de maladie pédiatrique rare. Cette désignation a été accordée en raison du potentiel d’ATA-100 à répondre à un besoin médical non satisfait pour la LGMD-2i/R9, liée à l’apparition de symptômes invalidants pendant l’enfance ou l’adolescence.

« ATA-100 est le premier traitement pour la LGMD-2i/R9 à présenter des améliorations sur tous les critères d’évaluation fonctionnels chez tous les patients traités. Ces résultats démontrent la capacité d’Atamyo à concevoir et développer des thérapies géniques de nouvelle génération basées sur les AAV avec des profils d’efficacité et de sécurité améliorés », a déclaré Stéphane Degove, CEO et cofondateur d’Atamyo. « Les résultats détaillés de l’essai clinique seront présentés lors d’un congrès scientifique au cours du second semestre 2025. »

« Nous sommes ravis d’avoir terminé l’étude de choix de dose d’ATA-100 et d’avoir sélectionné la dose à utiliser lors de la phase pivot de l’étude », a déclaré Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo. « Le statut de maladie pédiatrique rare accordée par la FDA confirme également le potentiel d’ATA-100 à adresser des besoins médicaux importants et non satisfaits chez les enfants et adolescents. »

LGMD-R9/2I est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine liée à la fukutine (FKRP). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent vers la fin de l’enfance. Les patients souffrent d’une faiblesse musculaire progressive entraînant une perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement myocardique. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour le LGMD-R9.

ATA-100 est une thérapie de remplacement génique unique pour LGMD-R9/2I basée sur les recherches du Dr Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo, qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives au Genethon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE). L’ATA-100 a reçu le statut de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments, ainsi que les désignations Fast Track et maladie pédiatrique rare de la FDA américaine.

Outre son programme de thérapie génique ciblant la LGMD-2I/R9, Atamyo mène un premier essai chez l’homme aux États-Unis pour ATA-200, sa thérapie génique pour LGMD-2C/R5.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots: « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics obtient l’autorisation réglementaire aux Etats-Unis pour l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5

Posted on 12 November 202412 November 2024 by admin_ata

La LGMD-2C/R5 est une maladie musculaire grave touchant les enfants, sans aucun traitement approuvé
Statut de médicament orphelin délivré aux Etats-Unis par la FDA

Evry, France (le 12 novembre 2024) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies, a annoncé aujourd’hui avoir reçu aux Etats-Unis par la FDA l’autorisation de demande d’essai clinique (IND) de phase 1b/2 pour ATA-200. ATA-200 est une thérapie génique à injection unique pour le traitement de la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG). La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans l’enfance et causant une perte de la marche avant l’âge adulte.

Cet essai clinique de phase 1b (NCT05973630) est une étude multicentrique évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane. L’expansion aux Etats-Unis de l’essai clinique d’ATA-200 est financé par The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. Cet essai clinique a également reçu les autorisations en France et en Italie.

« Cette autorisation aux Etats-Unis est une étape clé pour proposer ATA-200 aux enfants nord-américains atteint par la maladie très invalidante LGMD-R5/2C», a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur du Développement Clinique d’Atamyo. « Nous sommes fiers de lancer le premier essai clinique dans la LGMD-R5/2C aux Etats-Unis, et nous sommes engagés pour ouvrir un premier centre nord-américain avant la fin d’année 2024 ».

En outre, Atamyo a annoncé que la FDA américaine avait accordé le statut de médicament orphelin (« Orphan Drug Designation ») à ATA-200. Le statut de médicament orphelin par la FDA accorde sept ans d’exclusivité commerciale aux États-Unis. Cet Orphan Drug Designation a été accordée quelques semaines après qu’ATA-200 ait reçu le statut de maladie pédiatrique rare (« Rare Pediatric Disease Designation ») par la FDA.

Ce programme s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

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Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact en Europe: contact@atamyo.com

IND for ATA-200, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5), cleared to proceed by FDA

Posted on 12 November 202410 February 2026 by admin_ata

LGMD 2C/R5 is a rare muscle dystrophy affecting children, with no approved treatment
Orphan Drug Designation awarded from US FDA to ATA-200

Evry, France (November 12, 2024) – Atamyo Therapeutics a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has cleared its Investigational New Drug (IND) application for ATA-200 to proceed in a Phase 1b/2b clinical trial. ATA-200 is a one-time gene therapy for the treatment of γ-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5), a serious and debilitating condition that affects children and leads to loss of ambulation before adulthood.

The multicenter Phase1b open-label dose escalation study (NCT05973630) will evaluate safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity in children receiving intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human γ-sarcoglycan transgene. The deployment in the US of Atamyo’s clinical trial of ATA-200 is funded by The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. This study has already received regulatory clearance in France and Italy.

“This IND clearance in an important step to bring ATA-200 to US children suffering from this highly debilitating LGMD-2C/R5 disease” said Sophie Olivier, MD, Chief Medical Officer of Atamyo. “We are proud to be the first treatment for LGMD-2C/R5 to enter into clinical development in the US and we are committed to opening the first US center before year-end” added Stéphane Degove, Atamyo’s Chief Executive Officer.

In addition, Atamyo announced the US FDA has awarded Orphan Drug Designation for ATA-200. Orphan Drug Designations by the FDA grants seven years of market exclusivity in the US. This Orphan Drug Designation for ATA-200 was granted a few weeks after ATA-200 received Rare Pediatric Disease Designation by the FDA.

LGMD-2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe and in the US. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presenting as dilated cardiomyopathy, is reported in approximately half of patients and will eventually impact life expectancy. There is no curative treatment. The management of LGMD-2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, the gene therapy for LGMD-2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of γ-sarcoglycan. In preclinical mice models, ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology. Atamyo plans to initiate enrolling patients for this clinical trial in the 4^th quarter of 2024.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

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Charles Craig, Opus Biotech Communications

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