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Atamyo Therapeutics Announces First Patients Dosed with ATA-200 Gene Therapy in LGMD-R5 Clinical Trial

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  • First two patients dosed with ATA-200 gene replacement therapy for LGMD-R5
  • On-going Phase 1b/2 study evaluating safety, pharmacodynamic and efficacy of ATA-200 in pediatric patients
  • US trial conducted at the Powell Gene Therapy Center, University of Florida, by Dr. Barry Byrne

Evry, France (June 2, 2025) – Atamyo Therapeutics a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the dosing with ATA-200 gene therapy of first two patients in a phase 1b/2 clinical study in γ-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5). LGMD2C/R5 affects children and leads to loss of ambulation before adulthood.

The multicenter Phase1b/2 open-label dose escalation study (NCT05973630) evaluates safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity in children receiving intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) gene therapy carrying the human γ-sarcoglycan transgene. The deployment in the US of Atamyo’s clinical trial of ATA-200 is funded by The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. This study has also received regulatory clearance in France and Italy.

“This is an exciting milestone for Atamyo. If this clinical trial is successful, it could have a life-changing impact for patients affected by LGMD-R5” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics. 

“We are delighted to share in the success of the Dion Foundation and Atamyo’s study of LGMD2C/R5 to complete dosing of the first two study participants” said Dr. Barry Byrne, Associate Chair of Pediatrics and Director of the Powell Gene Therapy Center, University of Florida, in Gainesville, Florida, where the first two patients were dosed, and principal investigator of this trial. “We look forward to assessing the potential benefit of ATA-200 in the first children to receive the product.”

“LGMD-R5 is the most severe form of LGMDs with onset of symptoms during childhood and a phenotype close to Duchenne Muscular Dystrophy. We are thrilled to propose a potentially disease-modifying treatment to these young patients” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo.

About the ATA-200 program in LGMD-2C/R5

LGMD-2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe and in the US. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presented as dilated cardiomyopathy, is reported in approximately half of patients and will eventually impact life expectancy. There is no curative treatment. The management of LGMD-2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, Atamyo’s gene therapy for LGMD-2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of γ-sarcoglycan. In preclinical mice models, ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology.

ATA-200 has been awarded Orphan Drug Designation in the US and Europe, and Rare Pediatric Disease Designation by the US FDA.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

US & Europe contacts: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics annonce le traitement des premiers patients avec sa thérapie génique ATA-200 dans l’essai clinique ciblant la myopathie des ceintures LGMD-R5

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  • Deux premiers patients ont reçu la thérapie génique ATA-200 pour la LGMD-R5
  • Étude de phase 1b/2 en cours évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 chez des patients pédiatriques
  • Essai clinique nord-américain mené au Powell Gene Therapy Center, Université de Floride, par le Dr. Barry Byrne

Evry, France (2 juin 2025) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires, a annoncé aujourd’hui le traitement des deux premiers patients par la thérapie génique ATA-200 dans un essai clinique de phase 1b/2 dans la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG). La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans l’enfance et causant une perte de la marche avant l’âge adulte.

Cet essai clinique de phase 1b/2 (NCT05973630) est une étude multicentrique évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane. L’expansion aux Etats-Unis de l’essai clinique d’ATA-200 est financé par The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. Cet essai clinique a également reçu les autorisations en France et en Italie.

« C’est une étape clé pour Atamyo. Si cet essai clinique était positif, il pourrait avoir un impact significatif pour les patients atteints de LGMD-R5 », a déclaré Stéphane Degove, CEO et cofondateur d’Atamyo.

« Nous sommes ravis de prendre part au succès de la Dion Foundation et de l’essai d’Atamyo dans la LGMD2C/R5 en réalisant l’injection des deux premiers participants à l’étude » a déclaré le Dr. Barry Byrne, Président Associé en Pédiatrie et Directeur du Powell Gene Therapy Center, Université de Florida, à Gainesville, Floride, où les deux premiers patients ont été traités, et investigateur principal de cet essai. « Nous avons hâte de pouvoir évaluer le bénéfice potentiel d’ATA-200 chez les premiers enfants recevant cette thérapie. »

« La LGMD-R5 est la forme la plus sévère des LGMDs avec une apparition des symptômes durant l’enfance et un phénotype proche de la Myopathie de Duchenne. Nous sommes ravis de proposer un traitement potentiellement modificateur de la maladie à ces jeunes patients » a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo.

A propos du programme ATA-200 dans la LGMD-2C/R5

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ et affecte la durée de vie des patients. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie

ATA-200 a le statut de médicament orphelin (« Orphan Drug Designation ») aux Etats-Unis et en Europe et le statut de maladie pédiatrique rare (« Rare Pediatric Disease Designation ») par la FDA aux Etats-Unis.

Cette thérapie s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de myopathie des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots: « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contacts US & Europe: contact@atamyo.com

The Dion Foundation and Atamyo Therapeutics Announce a Partnership to Expand into the US Atamyo’s Clinical Trial of ATA-200 Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5

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  • The Dion Foundation for Children with Rare Diseases will finance expansion in the US of Atamyo’s first-in-human trial of ATA-200.
  • The Phase 1b, dose-escalation study to evaluate the safety and efficacy of ATA-200 in children has already received regulatory clearance in Europe.
  • ATA-200 is a single-injection gene therapy aimed to treat limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5) caused by mutations in the γ-sarcoglycan gene

Evry, France and Boston, MA (September 4, 2024) – Atamyo Therapeutics and The Dion Foundation for Children with Rare Diseases, today announced a key partnership to expand into the US a first-in-human clinical trial of ATA-200, Atamyo’s gene therapy for the treatment of the g-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5).

France-based Atamyo is a clinical stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies. The US-based Dion Foundation is a non-profit organization devoted to increasing awareness and allocating funds towards research and development of potential treatments of rare genetic diseases, such as limb-girdle muscular dystrophy.

The Dion Foundation will finance deployment in the US of Atamyo’s clinical trial of ATA-200 (NCT05973630). The study, sponsored by Atamyo, has already received regulatory clearance in France and Italy. This multicenter, Phase 1b, open-label, dose escalation study will evaluate safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity in children of intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human γ-sarcoglycan transgene.

“We are so grateful for the opportunity to establish a partnership with Atamyo to help facilitate bringing their groundbreaking research to a clinical site in the US for the very first clinical trial for children with LGMD2C/R5. This is a monumental step for the entire LGMD community,” said Courtney Dion, Co-Founder and President of the Dion Foundation.

“We are thrilled by this key partnership and grateful to the Dion Foundation for their financial support which aims to include US patients in the first-in-human trial for ATA-200,” said Stéphane Degove, CEO of Atamyo. “We are already engaged in the preparation of an IND filing in the US for ATA-200.”

Atamyo is a spin-off of Genethon, a non-profit research organization that is a pioneer in developing gene therapies for rare diseases. ATA-200 is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at National Center of Scientific Research (CNRS) in France and head of the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

Genethon CEO Frederic Revah observed, “This partnership between the Dion Foundation and Atamyo, a spin-off from Genethon, represents another major milestone in our efforts over the past 30 years to develop gene therapies for rare diseases and bring them to patients worldwide.”

LGMD2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presenting as dilated cardiomyopathy is reported in approximately half of patients. There is no curative treatment. The management of LGMD2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, a gene therapy candidate for LGMD2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of g-sarcoglycan protein. In preclinical models, a single systemic injection of ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology. ATA-200 has been granted Orphan Medicinal Product Designation by the European Medicines Agency (EMA) and it is the first treatment targeting LGMD-2C/R5 to enter clinical trials.

About The Dion Foundation for Children with Rare Diseases

The Dion Foundation is a non-profit organization established in 2023 with the mission to raise awareness of rare and ultra-rare genetic diseases affecting children, such as Limb-Girdle Muscular Dystrophy. We advocate for supportive legislation at both local and federal levels, and we are dedicated to allocating funds for research and the development of potential treatments and cures for these devastating conditions. At the Dion Foundation, we believe that no child should be left behind. Every child matters, and so do the countless others affected by rare genetic neuromuscular diseases.

For more information: https://www.thedionfund.org/contact-us

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

European contact: contact@atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

La Dion Foundation et Atamyo Therapeutics annoncent un partenariat pour étendre aux États-Unis l’essai clinique d’Atamyo sur la thérapie génique ATA-200 pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5

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  • La Dion Foundation for Children with Rare Diseases financera l’expansion aux États-Unis du premier essai Atamyo d’ATA-200 chez l’Homme
  • L’étude de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité d’ATA-200 chez des enfants a déjà reçu les autorisations réglementaires en Europe.
  • ATA-200 est une thérapie génique à injection unique visant à traiter la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5) causée par des mutations du gène g-sarcoglycane

Evry, France et Boston, Etats-Unis (le 4 septembre 2024) – Atamyo Therapeutics et The Dion Foundation for Children with Rare Diseases, ont annoncé aujourd’hui un partenariat clé pour étendre aux États-Unis l’essai clinique d’Atamyo sur sa thérapie génique ATA-200 pour traiter la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5).

Atamyo est une société française de biotechnologie en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. La Dion Foundation est une organisation nord-américaine à but non lucratif qui se consacre à la sensibilisation et à l’allocation de fonds pour la recherche et le développement de traitements potentiels pour les maladies génétiques rares, telles que la myopathie des ceintures.

La Dion Foundation financera le déploiement aux États-Unis de l’essai clinique d’Atamyo sur l’ATA-200 (NCT05973630). L’étude, sponsorisée par Atamyo, a déjà reçu les autorisations réglementaires en France et en Italie. Cette étude multicentrique, de phase 1b, ouverte et à doses croissantes évaluera chez des enfants l’innocuité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité de l’injection par voie intraveineuse d’ATA-200. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane.

« Nous sommes très reconnaissants de l’opportunité d’établir un partenariat avec Atamyo pour faciliter la mise en place de leur recherche innovante sur un site clinique aux États-Unis pour le tout premier essai clinique sur des enfants atteints de LGMD-2C/R5. C’est un grand pas pour toute la communauté LGMD », a déclaré Courtney Dion, Cofondatrice et Présidente de la Dion Foundation.

« Nous sommes ravis de ce partenariat clé et reconnaissants envers la Dion Foundation pour son soutien financier qui vise à inclure des patients américains dans le premier essai chez l’Homme pour ATA-200 », a déclaré Stéphane Degove, CEO d’Atamyo. « Nous sommes déjà engagés dans la préparation du dossier IND aux États-Unis pour ATA-200. »

Atamyo est une spin-off de Genethon, une organisation à but non lucratif pionnière pour le développement de thérapies géniques ciblant les maladies rares. ATA-200 s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., Directrice Scientifique d’Atamyo, Directrice de Recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS) et responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon.

« Ce partenariat entre la Fondation Dion et Atamyo, spin-off de Généthon, représente une nouvelle étape majeure dans nos efforts menés depuis 30 ans pour développer des thérapies géniques pour les maladies rares et les proposer aux patients du monde entier », a déclaré Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe. Dans sa forme classique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique expérimentale à injection unique pour la LGMD-2C/R5 qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie. ATA-200 a reçu la désignation de médicament orphelin par l’Agence Européenne des médicaments (EMA) et est le premier traitement pour la LGMD-2C/R5 à entrer en phase clinique.

A propos de la Dion Foundation for Children with Rare Diseases

La Dion Foundation est une organisation à but non lucratif créée en 2023 avec pour mission de sensibiliser aux maladies génétiques rares et ultra-rares qui touchent les enfants, telles que la myopathie des ceintures. Nous plaidons en faveur d’une législation favorable aux niveaux local et fédéral, et nous nous engageons à allouer des fonds pour la recherche et le développement de traitements potentiellement curatifs pour ces maladies dévastatrices. À la Dion Foundation, nous pensons qu’aucun enfant ne doit être laissé pour compte. Chaque enfant compte, tout comme les innombrables autres personnes touchées par des maladies neuromusculaires génétiques rares.

Pour plus d’informations : https://www.thedionfund.org/contact-us

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de myopathies des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact en Europe: contact@atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591