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Atamyo completes the dose-finding study in Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type R9 (LGMD-R9) and obtains US Rare Pediatric Disease Designation for ATA-100

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  • Multicenter Phase 1b study assessing two doses of ATA-100 gene therapy in two cohorts of 3 ambulant LGMD-2I/R9 patients each
  • Good safety of ATA-100 in both cohorts, as stated by independent DSMB
  • Marked efficacy in first 9E12 vg/kg dose cohort, with improvements of all functional and histological endpoints in all treated patients
  • Significant improvement in αDG glycosylation observed in muscle biopsies
  • Rare Pediatric Disease Designation awarded to ATA-100 from US FDA

Evry, France (April 3, 2025) –Atamyo Therapeutics a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies, announced the completion of the dose-escalation phase of its Phase 1b/2b clinical trial of ATA-100, a gene therapy for patients with limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD-2I/R9), protocol code ATA-001-FKRP. The dose-finding part of this multi-center trial conducted in Europe (and cleared in US), tested 2 doses of ATA-100 (9E12 vg/kg and 2.7E13 vg/kg) in 2 cohorts of 3 ambulant patients each.

The independent Data Safety Monitoring Board held in February 2025 stated that the safety in the dose-finding phase showed no concern and that both ATA-100 doses could be selected for the phase 2b part of this trial, without any changes to be made to the protocol.

Satisfactory biodistribution and improvements in histology biomarkers, including αDG glycosylation increases, were observed in patients’ muscle biopsies with both doses.

A marked efficacy was observed with single-injections of ATA-100 in the first dose cohort, with improvements of all functional and histological endpoints observed in all treated patients, leading to a reversion of the anticipated decline observed in the natural history of the disease:       

  • Sitting Forced Vital Capacity (FVC) increased on average by 5% (3.7 absolute FVC percent-points) at 12 months
  • NSAD score was stabilized at 12 months and improved at 18 months
  • Velocity improved on average by 19% (or 0.3 meter/seconds) in the 10 Meters Walk Test at 12 months 

These functional improvements were maintained beyond 12 months and were associated with significant increases in quality-of-life scores (Activlim and gNMD) by 16% and 23% respectively, at 12 months.

The same level of efficacy was not observed so far with the 2nd ATA-100 dose (with a shorter follow-up since administration).

The 9E12 vg/kg dose has been selected for further ATA-100 clinical development.

Atamyo also announced that the US FDA has awarded the Rare Pediatric Disease Designation to ATA-100. This designation was requested based on the potential for ATA-100 to address an unmet medical need for LGMD-2i/R9, due to appearance of debilitating symptoms during childhood or adolescence.

“ATA-100 is the first treatment in LGMD-2i/R9 to present improvements in all functional endpoints in all patients treated. These results show Atamyo’s ability to design and develop next-gen AAV-based gene therapies with improved efficacy/safety profiles” said Atamyo CEO and Co-Founder Stephane Degove. “Detailed results of the clinical trial will be presented in scientific congress during the 2nd half of 2025”

“We are thrilled to have completed the dose-finding study for ATA-100 and to have selected the dose to carry over in the pivotal phase of the study,” said Sophie Olivier, MD, Chief Medical Officer of Atamyo. “The Rare Pediatric Disease Designation granted by FDA also confirms the potential of ATA-100 to address high unmet needs in pediatric populations.”

LGMD-2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. In the most common form, symptoms appear around late childhood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They are also prone to respiratory impairment. There is currently no curative treatment for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD-2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP protein. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. ATA-100 has been granted Orphan Drug Designations in the US and Europe, as well as Fast Track and Rare Pediatric Designations in the US.

In addition to its LGMD-2I/R9 gene therapy program, Atamyo conducts a first-in-human trial in the US for ATA-200, its gene therapy for LGMD-2C/R5.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

Contact: contact@atamyo.com

Atamyo finalise l’étude de choix de dose dans la myopathie des ceintures de type R9 (LGMD-R9) et obtient la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA américaine pour ATA-100

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  • Étude multicentrique de phase 1b évaluant deux doses de la thérapie génique ATA-100 dans deux cohortes de 3 patients ambulants atteints de LGMD-R9/2i
  • Bonne tolérance de l’ATA-100 dans les deux cohortes, selon le DSMB indépendant
  • Efficacité marquée dans la première cohorte ayant reçu la dose 9E12 vg/kg, avec améliorations de tous les critères d’évaluation fonctionnels et histologiques chez tous les patients traités
  • Amélioration significative de la glycosylation de l’αDG observée dans les biopsies musculaires
  • Désignation de maladie pédiatrique rare attribuée à l’ATA-100 par la FDA américaine

Evry, France (April 3, 2025) –- Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires, a annoncé aujourd’hui avoir complété la phase de dose escalade de son essai clinique de Phase 1b/2b pour ATA-100, une thérapie génique à injection unique pour le traitement de la myopathie des ceintures de type 2I/R9 (LGMD-2I/R9), dont le protocole est appelé ATA-001-FKRP. La phase de recherche de dose de cet essai multicentrique, mené en Europe (et autorisé aux États-Unis), a testé deux doses d’ATA-100 (9E12 vg/kg et 2,7E13 vg/kg) dans deux cohortes de trois patients ambulatoires chacune.

Le Data Safety Monitoring Board indépendant (DSMB), réuni en février 2025, a déclaré que l’innocuité d’ATA-100 observée dans cette étude de recherche de dose était satisfaisante et que les deux doses d’ATA-100 pouvaient être sélectionnées pour la phase 2b de cet essai, sans modification à apporter au protocole.

Une biodistribution satisfaisante et des améliorations des biomarqueurs histologiques, notamment une augmentation de la glycosylation de l’αDG, ont été observées dans les biopsies musculaires des patients avec les deux doses testées.

Une efficacité marquée a été observée avec des injections uniques d’ATA-100 dans la cohorte recevant la première dose, avec des améliorations de tous les critères fonctionnels et histologiques chez tous les patients traités, entraînant une inversion du déclin observé au cours de l’évolution naturelle de la maladie :

  • La capacité vitale forcée en position assise (sitting FVC) a augmenté en moyenne de 5 % (3,7 points de pourcentage absolus de FVC) à 12 mois
  • Le score NSAD s’est stabilisé à 12 mois et s’est amélioré à 18 mois
  • La vitesse de marche a augmenté en moyenne de 19 % à 12 mois (soit 0,3 mètre/seconde) au test de marche de 10 mètres

Ces améliorations fonctionnelles se sont maintenues au-delà de 12 mois et ont été associées à des augmentations significatives des scores de qualité de vie (Activlim et gNMD) de 16 % et 23 % respectivement, à 12 mois.

Le même niveau d’efficacité n’a pas été observé jusqu’à présent avec la deuxième dose d’ATA-100 (avec un suivi plus court depuis l’administration).

La dose de 9E12 vg/kg a été sélectionnée pour la poursuite du développement clinique d’ATA-100.

Atamyo a également annoncé que la FDA américaine avait accordé à ATA-100 la désignation de maladie pédiatrique rare. Cette désignation a été accordée en raison du potentiel d’ATA-100 à répondre à un besoin médical non satisfait pour la LGMD-2i/R9, liée à l’apparition de symptômes invalidants pendant l’enfance ou l’adolescence.

« ATA-100 est le premier traitement pour la LGMD-2i/R9 à présenter des améliorations sur tous les critères d’évaluation fonctionnels chez tous les patients traités. Ces résultats démontrent la capacité d’Atamyo à concevoir et développer des thérapies géniques de nouvelle génération basées sur les AAV avec des profils d’efficacité et de sécurité améliorés », a déclaré Stéphane Degove, CEO et cofondateur d’Atamyo. « Les résultats détaillés de l’essai clinique seront présentés lors d’un congrès scientifique au cours du second semestre 2025. »

« Nous sommes ravis d’avoir terminé l’étude de choix de dose d’ATA-100 et d’avoir sélectionné la dose à utiliser lors de la phase pivot de l’étude », a déclaré Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo. « Le statut de maladie pédiatrique rare accordée par la FDA confirme également le potentiel d’ATA-100 à adresser des besoins médicaux importants et non satisfaits chez les enfants et adolescents. »

LGMD-R9/2I est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine liée à la fukutine (FKRP). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent vers la fin de l’enfance. Les patients souffrent d’une faiblesse musculaire progressive entraînant une perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement myocardique. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour le LGMD-R9.

ATA-100 est une thérapie de remplacement génique unique pour LGMD-R9/2I basée sur les recherches du Dr Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo, qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives au Genethon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE). L’ATA-100 a reçu le statut de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments, ainsi que les désignations Fast Track et maladie pédiatrique rare de la FDA américaine.

Outre son programme de thérapie génique ciblant la LGMD-2I/R9, Atamyo mène un premier essai chez l’homme aux États-Unis pour ATA-200, sa thérapie génique pour LGMD-2C/R5.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots: « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics obtient l’autorisation réglementaire aux Etats-Unis pour l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5

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  • La LGMD-2C/R5 est une maladie musculaire grave touchant les enfants, sans aucun traitement approuvé
  • Statut de médicament orphelin délivré aux Etats-Unis par la FDA

Evry, France (le 12 novembre 2024) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies, a annoncé aujourd’hui avoir reçu aux Etats-Unis par la FDA l’autorisation de demande d’essai clinique (IND) de phase 1b/2 pour ATA-200. ATA-200 est une thérapie génique à injection unique pour le traitement de la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG). La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans l’enfance et causant une perte de la marche avant l’âge adulte.

Cet essai clinique de phase 1b (NCT05973630) est une étude multicentrique évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane. L’expansion aux Etats-Unis de l’essai clinique d’ATA-200 est financé par The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. Cet essai clinique a également reçu les autorisations en France et en Italie.

« Cette autorisation aux Etats-Unis est une étape clé pour proposer ATA-200 aux enfants nord-américains atteint par la maladie très invalidante LGMD-R5/2C», a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur du Développement Clinique d’Atamyo. « Nous sommes fiers de lancer le premier essai clinique dans la LGMD-R5/2C aux Etats-Unis, et nous sommes engagés pour ouvrir un premier centre nord-américain avant la fin d’année 2024 ».

En outre, Atamyo a annoncé que la FDA américaine avait accordé le statut de médicament orphelin (« Orphan Drug Designation ») à ATA-200. Le statut de médicament orphelin par la FDA accorde sept ans d’exclusivité commerciale aux États-Unis. Cet Orphan Drug Designation a été accordée quelques semaines après qu’ATA-200 ait reçu le statut de maladie pédiatrique rare (« Rare Pediatric Disease Designation ») par la FDA.

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ et affecte la durée de vie des patients. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie. Atamyo prévoit de démarrer le recrutement de patients pour cet essai clinique au 4ème trimestre 2024.

Ce programme s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact en Europe: contact@atamyo.com

IND for ATA-200, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5), cleared to proceed by FDA

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  • LGMD 2C/R5 is a rare muscle dystrophy affecting children, with no approved treatment
  • Orphan Drug Designation awarded from US FDA to ATA-200

Evry, France (November 12, 2024) – Atamyo Therapeutics a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has cleared its Investigational New Drug (IND) application for ATA-200 to proceed in a Phase 1b/2b clinical trial. ATA-200 is a one-time gene therapy for the treatment of γ-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5), a serious and debilitating condition that affects children and leads to loss of ambulation before adulthood.

The multicenter Phase1b open-label dose escalation study (NCT05973630) will evaluate safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity in children receiving intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human γ-sarcoglycan transgene. The deployment in the US of Atamyo’s clinical trial of ATA-200 is funded by The Dion Foundation for Children with Rare Diseases. This study has already received regulatory clearance in France and Italy.

“This IND clearance in an important step to bring ATA-200 to US children suffering from this highly debilitating LGMD-2C/R5 disease” said Sophie Olivier, MD, Chief Medical Officer of Atamyo. “We are proud to be the first treatment for LGMD-2C/R5 to enter into clinical development in the US and we are committed to opening the first US center before year-end” added Stéphane Degove, Atamyo’s Chief Executive Officer.

In addition, Atamyo announced the US FDA has awarded Orphan Drug Designation for ATA-200. Orphan Drug Designations by the FDA grants seven years of market exclusivity in the US. This Orphan Drug Designation for ATA-200 was granted a few weeks after ATA-200 received Rare Pediatric Disease Designation by the FDA.

LGMD-2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe and in the US. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presenting as dilated cardiomyopathy, is reported in approximately half of patients and will eventually impact life expectancy. There is no curative treatment. The management of LGMD-2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, the gene therapy for LGMD-2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of γ-sarcoglycan. In preclinical mice models, ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology. Atamyo plans to initiate enrolling patients for this clinical trial in the 4th quarter of 2024.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591European contact: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics obtient la désignation Fast Track de la FDA américaine pour ATA-100, thérapie génique en essai clinique de phase 1/2 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type R9 (LGMD-R9)

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  • Dans l’essai clinique de ATA-100 pour la LGMD-R9, la société a déclaré que le recrutement est en bonne voie, les 2 premiers patients de la deuxième cohorte à haute dose ont été traités.
  • Les résultats actualisés de cet essai clinique seront présentés lors du 29e Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Prague (8-12 octobre 2024).

Evry, France (24 juin 2024) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie de stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration américaine a attribué la désignation Fast Track à ATA-100, une thérapie génique basée sur un AAV, pour le traitement de LGMD-R9 dans le cadre d’essais cliniques de phase 1/2 aux États-Unis et en Europe.

La désignation a été demandée sur la base du potentiel de ATA-100 à répondre à un besoin médical non satisfait pour la LGMD-R9, une maladie grave et invalidante qui affecte les jeunes adultes et entraîne une perte de mobilité dans les 10 à 15 ans. Les données préliminaires de l’étude européenne de phase 1b/2b en cours ont été soumises à l’appui de cette demande.

L’essai clinique (EUCT 2021-004276-33, NCT105224505) est une étude multicentrique de phase 1/2 évaluant l’innocuité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité de ATA-100 intraveineux, un vecteur de virus adéno-associé (AAV) à injection unique portant le transgène FKRP humain. Cette étude comprendra deux phases : une phase ouverte de test de deux doses (étape 1) et une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placebo (étape 2).

Le recrutement de la première cohorte de l’étude à faible dose (code de protocole ATA-001-FKRP) s’est achevé avec des premiers résultats fonctionnels prometteurs. Deux patients ont déjà été traités dans la cohorte à haute dose. ATA-100 a été globalement bien toléré à ce jour chez tous les patients traités sans signal de sécurité inattendu.

Les résultats actualisés des essais cliniques seront présentés lors d’une présentation orale lors du 29ème Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Prague, du 8 au 12 octobre 2024.

« Cette nouvelle désignation Fast Track aux États-Unis et les bons progrès cliniques de notre programme LGMD-R9 confirment son potentiel de changer la vie des patients atteints de LGMD-R9 », a déclaré Stéphane Degove, PDG et co-fondateur d’Atamyo Therapeutics. « Nous sommes impatients de partager les résultats actualisés de l’essai clinique ATA-100 avec la communauté en octobre », a-t-il ajouté.

A propos du programme ATA-100 pour LGMD-R9

ATA-100 est une thérapie de remplacement génique unique pour LGMD-R9/2I basée sur les recherches du Dr Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo. L’ATA-100 a reçu le statut de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments.

LGMD-R9/2I est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine liée à la fukutine (FKRP). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent vers la fin de l’enfance ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’une faiblesse musculaire progressive entraînant une perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement myocardique. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour le LGMD-R9.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics Obtains US FDA Fast Track Designation  for ATA-100, a Gene Therapy in Phase 1/2 Clinical Trials for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type R9 (LGMD-R9)

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  • In the clinical trial of ATA-100 for LGMD-R9, the company said enrollment progress is on track and the first 2 patients in the second high-dose cohort have been treated.
  • Updated results of the clinical trials will be presented at the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Prague (8-12 October 2024).

Evry, France (June 24, 2024) – Atamyo Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the US Food and Drug Administration has awarded Fast Track Designation for ATA-100, an AAV-based gene therapy for the treatment of LGMD-R9 in Phase 1/2 clinical trials in the US and Europe.

The designation was requested based on the potential for ATA-100 to address an unmet medical need for LGMD-R9, a serious and debilitating condition that affects young adults and leads to loss of ambulation within 10 to 15 years. Preliminary data from the ongoing European Phase 1b/2b study were submitted in support of the application.

The clinical trial (EudraCT 2021-004276-33, NCT105224505) is a multicenter Phase 1/2 studies evaluating safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-100, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human FKRP transgene. This study will consist of two phases: an open-label dose escalation phase (Stage 1) and a double-blind placebo controlled, randomized phase (Stage 2).

Enrollment of the first low-dose cohort of the study in Europe (protocol code ATA-001-FKRP) is completed with promising initial functional results and two patients have already been treated in the high-dose cohort. ATA-100 has been overall well tolerated to date in all treated patients with no unexpected safety signal.

Updated results of the clinical trials will be presented through an oral presentation at the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Prague, October 8 to 12, 2024.

“This new Fast Track Designation in the US and the good clinical progress of our LGMD-R9 program confirms its life-changing potential for patients affected by LGMD-R9,” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics. “We look forward to sharing ATA-100 updated clinical trial results with the community in October,” he added. 

About the LGMD-R9 program ATA-100

ATA-100 is a one-time gene replacement therapy for LGMD-R9/2I based on the research of Dr. Isabelle Richard, Atamyo’s Chief Scientific Officer. ATA-100 has been awarded Orphan Drug Designation status by the U.S. Food and Drug Administration and the European Medicines Agency.

LGMD-R9/2I is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMD-R9.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

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European contact: contact@atmayo.com

IND for ATA-100, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9), cleared to proceed by FDA

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  • LGMD 2I/R9 is a rare muscle dystrophy with no approved treatment
  • ATA-100 is being evaluated in Europe in a multi-center phase 1b/2b

Evry, France (September 5, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has cleared its Investigational New Drug (IND) application for ATA-100 to proceed in a Phase 1b/2b clinical trial. ATA-100 is a one-time gene therapy for the treatment of fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

ATA-100 (formerly known as GNT0006) is being evaluated in a multi-center phase 1b/2b in Denmark, France, and United-Kingdom.

“This IND clearance in an important step to bring ATA-100 to US patients suffering from this highly debilitating LGMD-R9 disease” said Dr. Sophie Olivier, Atamyo’s Chief Medical Officer. “After the initiation in 2022 of a phase 1b/2b in Europe, we are looking forward to opening US centers in the near future for this clinical trial.”

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. In the most common form, symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They are also prone to respiratory impairment. There are currently no curative treatments for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of

Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with one clinical-stage program targeting LGMD-R9. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atamyo.com