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The Dion Foundation and Atamyo Therapeutics Announce a Partnership to Expand into the US Atamyo’s Clinical Trial of ATA-200 Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5

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  • The Dion Foundation for Children with Rare Diseases will finance expansion in the US of Atamyo’s first-in-human trial of ATA-200.
  • The Phase 1b, dose-escalation study to evaluate the safety and efficacy of ATA-200 in children has already received regulatory clearance in Europe.
  • ATA-200 is a single-injection gene therapy aimed to treat limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5) caused by mutations in the γ-sarcoglycan gene

Evry, France and Boston, MA (September 4, 2024) – Atamyo Therapeutics and The Dion Foundation for Children with Rare Diseases, today announced a key partnership to expand into the US a first-in-human clinical trial of ATA-200, Atamyo’s gene therapy for the treatment of the g-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5).

France-based Atamyo is a clinical stage biotechnology company focused on the development of new generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies. The US-based Dion Foundation is a non-profit organization devoted to increasing awareness and allocating funds towards research and development of potential treatments of rare genetic diseases, such as limb-girdle muscular dystrophy.

The Dion Foundation will finance deployment in the US of Atamyo’s clinical trial of ATA-200 (NCT05973630). The study, sponsored by Atamyo, has already received regulatory clearance in France and Italy. This multicenter, Phase 1b, open-label, dose escalation study will evaluate safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity in children of intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human γ-sarcoglycan transgene.

“We are so grateful for the opportunity to establish a partnership with Atamyo to help facilitate bringing their groundbreaking research to a clinical site in the US for the very first clinical trial for children with LGMD2C/R5. This is a monumental step for the entire LGMD community,” said Courtney Dion, Co-Founder and President of the Dion Foundation.

“We are thrilled by this key partnership and grateful to the Dion Foundation for their financial support which aims to include US patients in the first-in-human trial for ATA-200,” said Stéphane Degove, CEO of Atamyo. “We are already engaged in the preparation of an IND filing in the US for ATA-200.”

Atamyo is a spin-off of Genethon, a non-profit research organization that is a pioneer in developing gene therapies for rare diseases. ATA-200 is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at National Center of Scientific Research (CNRS) in France and head of the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

Genethon CEO Frederic Revah observed, “This partnership between the Dion Foundation and Atamyo, a spin-off from Genethon, represents another major milestone in our efforts over the past 30 years to develop gene therapies for rare diseases and bring them to patients worldwide.”

LGMD2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presenting as dilated cardiomyopathy is reported in approximately half of patients. There is no curative treatment. The management of LGMD2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, a gene therapy candidate for LGMD2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of g-sarcoglycan protein. In preclinical models, a single systemic injection of ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology. ATA-200 has been granted Orphan Medicinal Product Designation by the European Medicines Agency (EMA) and it is the first treatment targeting LGMD-2C/R5 to enter clinical trials.

About The Dion Foundation for Children with Rare Diseases

The Dion Foundation is a non-profit organization established in 2023 with the mission to raise awareness of rare and ultra-rare genetic diseases affecting children, such as Limb-Girdle Muscular Dystrophy. We advocate for supportive legislation at both local and federal levels, and we are dedicated to allocating funds for research and the development of potential treatments and cures for these devastating conditions. At the Dion Foundation, we believe that no child should be left behind. Every child matters, and so do the countless others affected by rare genetic neuromuscular diseases.

For more information: https://www.thedionfund.org/contact-us

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

European contact: contact@atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

La Dion Foundation et Atamyo Therapeutics annoncent un partenariat pour étendre aux États-Unis l’essai clinique d’Atamyo sur la thérapie génique ATA-200 pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5

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  • La Dion Foundation for Children with Rare Diseases financera l’expansion aux États-Unis du premier essai Atamyo d’ATA-200 chez l’Homme
  • L’étude de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité d’ATA-200 chez des enfants a déjà reçu les autorisations réglementaires en Europe.
  • ATA-200 est une thérapie génique à injection unique visant à traiter la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5) causée par des mutations du gène g-sarcoglycane

Evry, France et Boston, Etats-Unis (le 4 septembre 2024) – Atamyo Therapeutics et The Dion Foundation for Children with Rare Diseases, ont annoncé aujourd’hui un partenariat clé pour étendre aux États-Unis l’essai clinique d’Atamyo sur sa thérapie génique ATA-200 pour traiter la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD-2C/R5).

Atamyo est une société française de biotechnologie en phase clinique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. La Dion Foundation est une organisation nord-américaine à but non lucratif qui se consacre à la sensibilisation et à l’allocation de fonds pour la recherche et le développement de traitements potentiels pour les maladies génétiques rares, telles que la myopathie des ceintures.

La Dion Foundation financera le déploiement aux États-Unis de l’essai clinique d’Atamyo sur l’ATA-200 (NCT05973630). L’étude, sponsorisée par Atamyo, a déjà reçu les autorisations réglementaires en France et en Italie. Cette étude multicentrique, de phase 1b, ouverte et à doses croissantes évaluera chez des enfants l’innocuité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité de l’injection par voie intraveineuse d’ATA-200. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane.

« Nous sommes très reconnaissants de l’opportunité d’établir un partenariat avec Atamyo pour faciliter la mise en place de leur recherche innovante sur un site clinique aux États-Unis pour le tout premier essai clinique sur des enfants atteints de LGMD-2C/R5. C’est un grand pas pour toute la communauté LGMD », a déclaré Courtney Dion, Cofondatrice et Présidente de la Dion Foundation.

« Nous sommes ravis de ce partenariat clé et reconnaissants envers la Dion Foundation pour son soutien financier qui vise à inclure des patients américains dans le premier essai chez l’Homme pour ATA-200 », a déclaré Stéphane Degove, CEO d’Atamyo. « Nous sommes déjà engagés dans la préparation du dossier IND aux États-Unis pour ATA-200. »

Atamyo est une spin-off de Genethon, une organisation à but non lucratif pionnière pour le développement de thérapies géniques ciblant les maladies rares. ATA-200 s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., Directrice Scientifique d’Atamyo, Directrice de Recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS) et responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon.

« Ce partenariat entre la Fondation Dion et Atamyo, spin-off de Généthon, représente une nouvelle étape majeure dans nos efforts menés depuis 30 ans pour développer des thérapies géniques pour les maladies rares et les proposer aux patients du monde entier », a déclaré Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe. Dans sa forme classique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique expérimentale à injection unique pour la LGMD-2C/R5 qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie. ATA-200 a reçu la désignation de médicament orphelin par l’Agence Européenne des médicaments (EMA) et est le premier traitement pour la LGMD-2C/R5 à entrer en phase clinique.

A propos de la Dion Foundation for Children with Rare Diseases

La Dion Foundation est une organisation à but non lucratif créée en 2023 avec pour mission de sensibiliser aux maladies génétiques rares et ultra-rares qui touchent les enfants, telles que la myopathie des ceintures. Nous plaidons en faveur d’une législation favorable aux niveaux local et fédéral, et nous nous engageons à allouer des fonds pour la recherche et le développement de traitements potentiellement curatifs pour ces maladies dévastatrices. À la Dion Foundation, nous pensons qu’aucun enfant ne doit être laissé pour compte. Chaque enfant compte, tout comme les innombrables autres personnes touchées par des maladies neuromusculaires génétiques rares.

Pour plus d’informations : https://www.thedionfund.org/contact-us

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de myopathies des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact en Europe: contact@atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Atamyo Therapeutics obtient la désignation Fast Track de la FDA américaine pour ATA-100, thérapie génique en essai clinique de phase 1/2 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type R9 (LGMD-R9)

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  • Dans l’essai clinique de ATA-100 pour la LGMD-R9, la société a déclaré que le recrutement est en bonne voie, les 2 premiers patients de la deuxième cohorte à haute dose ont été traités.
  • Les résultats actualisés de cet essai clinique seront présentés lors du 29e Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Prague (8-12 octobre 2024).

Evry, France (24 juin 2024) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie de stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration américaine a attribué la désignation Fast Track à ATA-100, une thérapie génique basée sur un AAV, pour le traitement de LGMD-R9 dans le cadre d’essais cliniques de phase 1/2 aux États-Unis et en Europe.

La désignation a été demandée sur la base du potentiel de ATA-100 à répondre à un besoin médical non satisfait pour la LGMD-R9, une maladie grave et invalidante qui affecte les jeunes adultes et entraîne une perte de mobilité dans les 10 à 15 ans. Les données préliminaires de l’étude européenne de phase 1b/2b en cours ont été soumises à l’appui de cette demande.

L’essai clinique (EUCT 2021-004276-33, NCT105224505) est une étude multicentrique de phase 1/2 évaluant l’innocuité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité de ATA-100 intraveineux, un vecteur de virus adéno-associé (AAV) à injection unique portant le transgène FKRP humain. Cette étude comprendra deux phases : une phase ouverte de test de deux doses (étape 1) et une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placebo (étape 2).

Le recrutement de la première cohorte de l’étude à faible dose (code de protocole ATA-001-FKRP) s’est achevé avec des premiers résultats fonctionnels prometteurs. Deux patients ont déjà été traités dans la cohorte à haute dose. ATA-100 a été globalement bien toléré à ce jour chez tous les patients traités sans signal de sécurité inattendu.

Les résultats actualisés des essais cliniques seront présentés lors d’une présentation orale lors du 29ème Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Prague, du 8 au 12 octobre 2024.

« Cette nouvelle désignation Fast Track aux États-Unis et les bons progrès cliniques de notre programme LGMD-R9 confirment son potentiel de changer la vie des patients atteints de LGMD-R9 », a déclaré Stéphane Degove, PDG et co-fondateur d’Atamyo Therapeutics. « Nous sommes impatients de partager les résultats actualisés de l’essai clinique ATA-100 avec la communauté en octobre », a-t-il ajouté.

A propos du programme ATA-100 pour LGMD-R9

ATA-100 est une thérapie de remplacement génique unique pour LGMD-R9/2I basée sur les recherches du Dr Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo. L’ATA-100 a reçu le statut de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments.

LGMD-R9/2I est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine liée à la fukutine (FKRP). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent vers la fin de l’enfance ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’une faiblesse musculaire progressive entraînant une perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement myocardique. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour le LGMD-R9.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

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Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact européen: contact@atmayo.com

Atamyo Therapeutics Obtains US FDA Fast Track Designation  for ATA-100, a Gene Therapy in Phase 1/2 Clinical Trials for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type R9 (LGMD-R9)

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  • In the clinical trial of ATA-100 for LGMD-R9, the company said enrollment progress is on track and the first 2 patients in the second high-dose cohort have been treated.
  • Updated results of the clinical trials will be presented at the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Prague (8-12 October 2024).

Evry, France (June 24, 2024) – Atamyo Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the US Food and Drug Administration has awarded Fast Track Designation for ATA-100, an AAV-based gene therapy for the treatment of LGMD-R9 in Phase 1/2 clinical trials in the US and Europe.

The designation was requested based on the potential for ATA-100 to address an unmet medical need for LGMD-R9, a serious and debilitating condition that affects young adults and leads to loss of ambulation within 10 to 15 years. Preliminary data from the ongoing European Phase 1b/2b study were submitted in support of the application.

The clinical trial (EudraCT 2021-004276-33, NCT105224505) is a multicenter Phase 1/2 studies evaluating safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-100, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human FKRP transgene. This study will consist of two phases: an open-label dose escalation phase (Stage 1) and a double-blind placebo controlled, randomized phase (Stage 2).

Enrollment of the first low-dose cohort of the study in Europe (protocol code ATA-001-FKRP) is completed with promising initial functional results and two patients have already been treated in the high-dose cohort. ATA-100 has been overall well tolerated to date in all treated patients with no unexpected safety signal.

Updated results of the clinical trials will be presented through an oral presentation at the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Prague, October 8 to 12, 2024.

“This new Fast Track Designation in the US and the good clinical progress of our LGMD-R9 program confirms its life-changing potential for patients affected by LGMD-R9,” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics. “We look forward to sharing ATA-100 updated clinical trial results with the community in October,” he added. 

About the LGMD-R9 program ATA-100

ATA-100 is a one-time gene replacement therapy for LGMD-R9/2I based on the research of Dr. Isabelle Richard, Atamyo’s Chief Scientific Officer. ATA-100 has been awarded Orphan Drug Designation status by the U.S. Food and Drug Administration and the European Medicines Agency.

LGMD-R9/2I is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMD-R9.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics annonce des présentations scientifiques sur ses programmes LGMD et sa participation à des conférences

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  • Cinq communications sur ses programmes LGMD seront présentées au congrès Myology 2024
  • Présentation corporate par son CEO Stephane Degove à BioEquity Europe 2024

Evry, France (April 22, 2024) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui des communications scientifiques sur ses programmes ciblant les limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs) et sa participation à des conférences.

Cinq communications scientifiques au 8ème Congrès International Myology (22-24 avril 2024 à Paris).

Cinq communications décrivant les programmes d’Atamyo ciblant les LGMDs seront présentées au 8ème Congrès International Myology:

  1. Development of gene therapy for three prevalent forms of LGMD
  • Présentation orale par E. Giquel (Genethon), au Amphithéâtre Havane, le 24 avril 2024, à 11h00

2. Heart toxicity can be induced in rats after injection of high level of AAV expressing γ–sarcoglycan using the Desmin and MHCK7 but can be prevented by the tMCK promoter

  • J Poupiot (Genethon) et al., poster numéro P331, Therapeutics

3. Evaluation of gene transfer efficiency in a mild model of dystrophic muscle disorder performed by machine learning and linear discriminant analysis

  • A Brureau (Genethon) et al., poster numéro P117, Muscle Function session

4. Lipid metabolism is disrupted in mouse and human models of FKRP deficiency, and rescued after FKRP gene transfer

  • E Gicquel (Genethon) et al., poster numéro P296, Muscular Dystrophy session

5. FKRP related Limb Girdle Muscular Dystrophy: A biomarker identification study

  • S Campuzano (Genethon) et al., poster numéro P293, Muscular Dystrophy session

Atamyo participera à la conférence BioEquity Europe (12-14 mai à San Sebastian, Espagne).

Stéphane Degove, le CEO d’Atamyo, présentera un update corporate le 14 mai à 11:20, dans la salle 4+5

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics Announces Scientific Communications on its LGMD Programs and Participation in Conferences

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  • Five upcoming communications on LGMD programs at Myology 2024 Congress
  • CEO Stephane Degove to present corporate overview at BioEquity Europe 2024

Evry, France (April 22, 2024) – Atamyo Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced its participation in upcoming  conferences and scientific communications on its programs targeting limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs).

Five upcoming communications at the 8th International Myology Congress (April 22-25, 2024 in Paris, France).

Five communications describing Atamyo’s LGMD programs will be presented at the 8th International Myology Congress:

1) Development of gene therapy for three prevalent forms of LGMD

. Oral Presentation by E. Giquel (Genethon), at Havane Amphitheatre, on April 24, 2024, 11h00

2) Heart toxicity can be induced in rats after injection of high level of AAV expressing γ–sarcoglycan using the Desmin and MHCK7 but can be prevented by the tMCK promoter

. J Poupiot (Genethon) et al., poster number P331, Therapeutics session

3) Evaluation of gene transfer efficiency in a mild model of dystrophic muscle disorder performed by machine learning and linear discriminant analysis

. A Brureau (Genethon) et al., poster number P117, Muscle Function session

4) Lipid metabolism is disrupted in mouse and human models of FKRP deficiency, and rescued after FKRP gene transfer

. E Gicquel (Genethon) et al., poster number P296, Muscular Dystrophy session

5) FKRP related Limb Girdle Muscular Dystrophy: A biomarker identification study

. S Campuzano (Genethon) et al., poster number P293, Muscular Dystrophy session

Atamyo to participate in BioEquity Europe Conference (May 12-14 in San Sebastian, Spain).

Stephane Degove, Atamyo CEO, will provide a corporate overview during an oral presentation on May 14, at 11:20 AM, in the Room 4+5.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments.

For more information visit www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics obtient les autorisations réglementaires en Europe pour lancer l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5

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  • Atamyo a reçu les autorisations en France et en Italie d’un essai clinique pour sa thérapie génique ATA-200
  • ATA-200 est une thérapie génique à injection unique visant à traiter la LGMD2C/R5 causée par des mutations du gène g-sarcoglycane.
  • Étude phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 chez des enfants

Evry, France (le 26 mars 2024) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui avoir reçu les autorisations de demande d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-200, sa thérapie génique pour le traitement de la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG). Cette autorisation a été accordée par l’Agence italienne du médicament (AIFA) et par l’Agence française du médicament (ANSM).

« Nous sommes ravis d’obtenir l’approbation de notre CTA en France et en Italie pour la LGMD-R5, maladie dévastatrice affectant principalement une population pédiatrique et pour laquelle il n’existe aucun traitement approuvé », a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur du Développement Clinique d’Atamyo. « Atamyo prévoit de commencer l’administration de l’ATA-200 chez les patients au troisième trimestre 2024 ».

« La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans la petite enfance et causant une perte de la marche survenant généralement avant l’âge adulte » a déclaré le Professeur Giacomo Comi, professeur de neurologie à l’Université de Milan et investigateur principal en Italie de cet essai. « C’est une grande motivation de savoir que le travail que nous accomplissons a le potentiel de changer la vie des patients touchés par cette maladie. »

« Il s’agit d’une étape importante pour les patients atteints par la LGMD-R5 et pour Atamyo puisque ATA-200 est le premier traitement ciblant la LGMD-R5 à entrer en essai clinique », a déclaré Stéphane Degove, CEO d’Atamyo Therapeutics. « Avec l’essai clinique en cours d’ATA-100 dans la LGMD2I/R9, le lancement du programme clinique pour l’ATA-200 confirme nos capacités uniques à apporter aux patients souffrant de myopathies des ceintures une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces. »

Cet essai clinique (NCT05973630) est une étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane.

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie.

ATA-200 a reçu la désignation de médicament orphelin par l’Agence Européenne des médicaments (EMA).

Ce programme s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

En plus de son programme de thérapie génique ciblant la LGMD-2C/R5, Atamyo conduit actuellement un essai clinique avec sa thérapie génique ATA-100 pour le traitement de la LGMD2I/R9 liée à la protéine FKRP, et est en stade préclinique pour la LGMD2A/R1 liée à la protéine calpaïne.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de myopathies des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact en Europe: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics Obtains Regulatory Authorization in Europe to Initiate a Clinical Trial for ATA-200, its Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5

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  • Atamyo has received approval to initiate a clinical trial of ATA-200 gene therapy in France and Italy
  • ATA-200 is a single-injection gene therapy aimed to treat LGMD2C/R5 caused by mutations in the gamma–sarcoglycan gene
  • The phase 1b, dose-escalation study will evaluate the safety and efficacy of ATA-200 in children

Evry, France (March 26, 2024) – Atamyo Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the first authorization of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe for ATA-200, its gene therapy for the treatment of the g-sarcoglycan related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5). This authorization was first granted by the Italian Medicines Agency (AIFA), then by the French Medicines Agency (ANSM).

“We are thrilled to obtain our CTA approval in France and Italy for the devastating LGMD2C/R5 disease affecting primarily a pediatric population and for which there is no approved treatment,” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo. “Atamyo plans to initiate dosing in patients for ATA-200 in third quarter 2024”.

“LGMD 2C/R5 is a severe muscular dystrophy with an onset in early childhood and loss of ambulation generally occurring before adolescence” said Pr. Giacomo Comi, Full Professor of Neurology at the University of Milan (Italy), and principal investigator of this trial. “It is a great motivation to know that the work we are doing has the potential to make a life-changing difference for the patients affected by this disease.”

“This is a significant milestone for LGMD-2C/R5 patients and for Atamyo as ATA-200 is the first treatment targeting LGMD-2C/R5 to enter clinical trials,” said Stéphane Degove, CEO of Atamyo Therapeutics. “With the ongoing clinical trial of ATA-100 in LGMD2I/R9, the initiation of the clinical program for ATA-200 confirms our unique capabilities in bringing to patients suffering from limb-girdle muscular dystrophies a new generation of safe and effective gene therapies.”

This clinical trial (NCT05973630) is a multicenter, Phase 1b, open-label, dose escalation study evaluating safety, pharmacodynamic, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human γ-sarcoglycan transgene.

LGMD2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presenting as dilated cardiomyopathy is reported in approximately half of patients. There is no curative treatment. The management of LGMD2C/R5 is solely supportive.

ATA-200, a gene therapy candidate for LGMD2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of g-sarcoglycan protein. In preclinical models, a single systemic injection of ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology. ATA-200 has been granted Orphan Medicinal Product Designation by the European Medicines Agency (EMA).

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at National Center of Scientific Research (CNRS) in France and head of the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

In addition to its LGMD2C/R5 gene therapy, Atamyo is developing a clinical trial with ATA-100 gene therapy for LGMD2I/R9, related to deficiencies in FKRP; and is in IND-enabling studies for LGMD2A/R1, related to deficiencies in calpain protein.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atmayo.com

Premiers résultats cliniques d’ATA-100, une thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD 2I/R9), présentés au congrès ESGCT

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  • ATA-100 est en cours d’évaluation dans l’étude de phase 1b/2b « ATA-001-FKRP »
  • Recrutement de la première cohorte de 3 patients complété
  • Premiers résultats de la première cohorte présentés à l’ESGCT en présentation orale
  • Tolérance clinique et biologique satisfaisante
  • Efficacité préliminaire sur la base de biomarqueurs et des évaluations fonctionnelles
  • Autorisation du DSMB de procéder au recrutement de la 2ème cohorte qui recevra une dose 3 fois plus élevée

Evry, France (October 27, 2023) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui la présentation des premiers résultats cliniques obtenus avec l’ATA-100 dans l’essai clinique de Phase 1b/2b « ATA-001 » mené actuellement.

ATA-100 est une thérapie génique à injection unique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) associée à la protéine Fukutin (FKRP).

Atamyo a également annoncé aujourd’hui que le Data Safety Monitoring Board (DSMB) a autorisé le recrutement de la deuxième cohorte de l’essai clinique ATA-001 qui recevra une dose trois fois plus élevée que celle administrée à la première cohorte.

ATA-100 est testé dans une étude multicentrique de phase 1b/2b menée au Danemark, en France et au Royaume-Uni, et dont l’IND a également été l’autorisé aux Etats-Unis par la FDA.

Les résultats préliminaires de la première cohorte montrent :

  • Une absence d’effets indésirables inattendus
  • Une baisse marquée des taux de créatine kinase (CK) chez tous les patients
  • Une amélioration de la vitesse de marche, maintenue après un an
  • La disparition des symptômes (crampes, myalgie) et une amélioration de la qualité de vie
  • Une correction de la centronucléation et une mise en évidence de l’expression du transgène sur biopsie musculaire à 3 mois

« Les résultats préliminaires de la cohorte 1 avec la première dose testée montrent déjà des résultats encourageants du point de vue de la sécurité et de l’efficacité » déclare le Pr. John Vissing, Directeur du centre neuromusculaire à l’hôpital national Rigshospitalet de Copenhague, et investigateur principal de cette étude clinique. « Le traitement ATA-100 a le potentiel de changer la vie des patients dans cette pathologie où aucune thérapie n’est approuvée ».

Ces premiers résultats seront présentés durant deux communications orales réalisées lors de deux conférences à venir:

  1. 30ème Congrès Annuel de la European Society of Gene & Cell Therapy, organisé les 24-27 octobre 2023 à Bruxelles:

“Gene therapy for LGMDR9: preliminary results of a dose-escalation study”

  • Présentation orale par le Dr. Nicolai Preisler, MD, (Rigshospitalet Copenhagen), lors de la session Cardiovascular and muscular diseases, le vendredi 27 octobre, de 11h30 à 13h00 – Le BEL, Tour & Taxis

2. 2023 International Limb-Girdle Muscular Dystrophy Conference, organisée les 28-29 octobre 2023, à Washington DC (Etats-Unis).

“Preliminary experiences with Atamyo’s FKRP gene therapy”

  • Présentation orale par le Pr. John Vissing, MD (Rigshospitalet, Copenhagen), lors de la session Clinical Trials Updates (Part 1), le 29 octobre, de 11h00 à 12h10 – Constitution Ballroom, Grand Hyatt

« Ces premiers résultats, notamment ceux liés à l’expression des transgènes dans les fibres musculaires, sont vraiment passionnants » a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directrice Médicale d’Atamyo. « Avec l’autorisation du DSMB pour démarrer la deuxième cohorte, nous sommes impatients de recruter de nouveaux patients en Europe et aux États-Unis. »

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement du myocarde. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif.

ATA-100 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène humain codant pour la protéine FKRP. Cette thérapie génique est issue des travaux d’Isabelle Richard qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE).

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Atamyo a pour mission l’amélioration de la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact Europe: contact@atamyo.com

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First clinical results of ATA-100, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9), presented at ESGCT

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  • ATA-100 is being evaluated in a multi-center phase 1b/2b “ATA-001-FKRP” study
  • Completion of enrollment of the first dose cohort of 3 patients
  • First results of cohort one presented at ESGCT in oral presentation
  • Good clinical and biological safety/tolerability in the first cohort
  • Preliminary efficacy documented with biomarkers and functional assessments
  • DSMB clearance to proceed with enrolment of the 2nd cohort with a 3-time higher dose

Evry, France (October 27, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the presentation of the first clinical results obtained with ATA-100 in the on-going ATA-001 Phase 1b/2b clinical trial. ATA-100 is a one-time gene therapy for the treatment of fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9). Atamyo also announced today that Data Safety Monitoring Board (DSMB) authorized the enrollment of the second dose cohort of the ATA-001 clinical trial.

ATA-100 is being evaluated in a multi-center phase 1b/2b in Denmark, France, and United-Kingdom, and has received IND clearance by FDA.

Preliminary results in the first cohort show:

  • No unexpected safety signal identified
  • Marked decline in levels of creatine kinase in all three patients
  • Improved velocity, sustained at one year
  • Disappearance of symptoms (cramps, myalgia) and improved quality of life
  • Correction of centronucleation and evidence of transgene expression on the 3-month muscle biopsy

Pr. John Vissing, principal investigator of the study, noted that “The preliminary results from cohort 1 with the first dose tested already show encouraging results from a safety and efficacy perspective. ATA-100 treatment has a life-changing potential in an indication where there is no approved treatment.”

These first results will be presented during oral communications in two forthcoming conferences:

  1. The 30th Annual Congress of the European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) that will take place on October 24-27, 2023 in Brussel (Belgium):

“Gene therapy for LGMDR9: preliminary results of a dose-escalation study”

  • Oral presentation by Nicolai Preisler, MD, Rigshospitalet, Copenhagen, during the Cardiovascular and muscular diseases session, on Friday October 27, 11h30-13h00 – Le BEL, Tour & Taxis

  1. The 2023 International Limb-Girdle Muscular Dystrophy Conference that will take place on 28-29 October 2023, Washington DC.

“Preliminary experiences with Atamyo’s FKRP gene therapy”

  • Oral presentation by John Vissing, MD, Rigshospitalet, Copenhagen, during the Clinical Trials Updates (Part 1) Session, on October 29, 11h00am-12h10pm – Constitution Ballroom, Grand Hyatt

“These first results, in particular those related to transgene expression in muscle fibers are really exciting” said Dr. Sophie Olivier, Atamyo’s Chief Medical Officer. “With the DSMB clearance to start the 2nd cohort, we are looking forward to enrolling new patients in Europe and in the US.”

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. In the most common form, symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They are also prone to respiratory impairment. There are currently no curative treatments for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with one clinical-stage program targeting LGMD-R9. Atamyo is committed to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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