Tag: #AtamyoTx

Atamyo Therapeutics obtient la désignation Fast Track de la FDA américaine pour ATA-100, thérapie génique en essai clinique de phase 1/2 pour la dystrophie musculaire des ceintures de type R9 (LGMD-R9)

Posted on by admin_ata
  • Dans l’essai clinique de ATA-100 pour la LGMD-R9, la société a déclaré que le recrutement est en bonne voie, les 2 premiers patients de la deuxième cohorte à haute dose ont été traités.
  • Les résultats actualisés de cet essai clinique seront présentés lors du 29e Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Prague (8-12 octobre 2024).

Evry, France (24 juin 2024) – Atamyo Therapeutics, société de biotechnologie de stade clinique spécialisée sur le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration américaine a attribué la désignation Fast Track à ATA-100, une thérapie génique basée sur un AAV, pour le traitement de LGMD-R9 dans le cadre d’essais cliniques de phase 1/2 aux États-Unis et en Europe.

La désignation a été demandée sur la base du potentiel de ATA-100 à répondre à un besoin médical non satisfait pour la LGMD-R9, une maladie grave et invalidante qui affecte les jeunes adultes et entraîne une perte de mobilité dans les 10 à 15 ans. Les données préliminaires de l’étude européenne de phase 1b/2b en cours ont été soumises à l’appui de cette demande.

L’essai clinique (EUCT 2021-004276-33, NCT105224505) est une étude multicentrique de phase 1/2 évaluant l’innocuité, la pharmacodynamique, l’efficacité et l’immunogénicité de ATA-100 intraveineux, un vecteur de virus adéno-associé (AAV) à injection unique portant le transgène FKRP humain. Cette étude comprendra deux phases : une phase ouverte de test de deux doses (étape 1) et une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placebo (étape 2).

Le recrutement de la première cohorte de l’étude à faible dose (code de protocole ATA-001-FKRP) s’est achevé avec des premiers résultats fonctionnels prometteurs. Deux patients ont déjà été traités dans la cohorte à haute dose. ATA-100 a été globalement bien toléré à ce jour chez tous les patients traités sans signal de sécurité inattendu.

Les résultats actualisés des essais cliniques seront présentés lors d’une présentation orale lors du 29ème Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Prague, du 8 au 12 octobre 2024.

« Cette nouvelle désignation Fast Track aux États-Unis et les bons progrès cliniques de notre programme LGMD-R9 confirment son potentiel de changer la vie des patients atteints de LGMD-R9 », a déclaré Stéphane Degove, PDG et co-fondateur d’Atamyo Therapeutics. « Nous sommes impatients de partager les résultats actualisés de l’essai clinique ATA-100 avec la communauté en octobre », a-t-il ajouté.

A propos du programme ATA-100 pour LGMD-R9

ATA-100 est une thérapie de remplacement génique unique pour LGMD-R9/2I basée sur les recherches du Dr Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo. L’ATA-100 a reçu le statut de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments.

LGMD-R9/2I est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine liée à la fukutine (FKRP). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent vers la fin de l’enfance ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’une faiblesse musculaire progressive entraînant une perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement myocardique. Il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour le LGMD-R9.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact européen: contact@atmayo.com

Atamyo Therapeutics Obtains US FDA Fast Track Designation  for ATA-100, a Gene Therapy in Phase 1/2 Clinical Trials for Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type R9 (LGMD-R9)

Posted on by admin_ata
  • In the clinical trial of ATA-100 for LGMD-R9, the company said enrollment progress is on track and the first 2 patients in the second high-dose cohort have been treated.
  • Updated results of the clinical trials will be presented at the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Prague (8-12 October 2024).

Evry, France (June 24, 2024) – Atamyo Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the US Food and Drug Administration has awarded Fast Track Designation for ATA-100, an AAV-based gene therapy for the treatment of LGMD-R9 in Phase 1/2 clinical trials in the US and Europe.

The designation was requested based on the potential for ATA-100 to address an unmet medical need for LGMD-R9, a serious and debilitating condition that affects young adults and leads to loss of ambulation within 10 to 15 years. Preliminary data from the ongoing European Phase 1b/2b study were submitted in support of the application.

The clinical trial (EudraCT 2021-004276-33, NCT105224505) is a multicenter Phase 1/2 studies evaluating safety, pharmacodynamics, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-100, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human FKRP transgene. This study will consist of two phases: an open-label dose escalation phase (Stage 1) and a double-blind placebo controlled, randomized phase (Stage 2).

Enrollment of the first low-dose cohort of the study in Europe (protocol code ATA-001-FKRP) is completed with promising initial functional results and two patients have already been treated in the high-dose cohort. ATA-100 has been overall well tolerated to date in all treated patients with no unexpected safety signal.

Updated results of the clinical trials will be presented through an oral presentation at the 29th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Prague, October 8 to 12, 2024.

“This new Fast Track Designation in the US and the good clinical progress of our LGMD-R9 program confirms its life-changing potential for patients affected by LGMD-R9,” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics. “We look forward to sharing ATA-100 updated clinical trial results with the community in October,” he added. 

About the LGMD-R9 program ATA-100

ATA-100 is a one-time gene replacement therapy for LGMD-R9/2I based on the research of Dr. Isabelle Richard, Atamyo’s Chief Scientific Officer. ATA-100 has been awarded Orphan Drug Designation status by the U.S. Food and Drug Administration and the European Medicines Agency.

LGMD-R9/2I is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMD-R9.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atmayo.com

Atamyo Therapeutics annonce des présentations scientifiques sur ses programmes LGMD et sa participation à des conférences

Posted on by admin_ata
  • Cinq communications sur ses programmes LGMD seront présentées au congrès Myology 2024
  • Présentation corporate par son CEO Stephane Degove à BioEquity Europe 2024

Evry, France (April 22, 2024) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui des communications scientifiques sur ses programmes ciblant les limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs) et sa participation à des conférences.

Cinq communications scientifiques au 8ème Congrès International Myology (22-24 avril 2024 à Paris).

Cinq communications décrivant les programmes d’Atamyo ciblant les LGMDs seront présentées au 8ème Congrès International Myology:

  1. Development of gene therapy for three prevalent forms of LGMD
  • Présentation orale par E. Giquel (Genethon), au Amphithéâtre Havane, le 24 avril 2024, à 11h00

2. Heart toxicity can be induced in rats after injection of high level of AAV expressing γ–sarcoglycan using the Desmin and MHCK7 but can be prevented by the tMCK promoter

  • J Poupiot (Genethon) et al., poster numéro P331, Therapeutics

3. Evaluation of gene transfer efficiency in a mild model of dystrophic muscle disorder performed by machine learning and linear discriminant analysis

  • A Brureau (Genethon) et al., poster numéro P117, Muscle Function session

4. Lipid metabolism is disrupted in mouse and human models of FKRP deficiency, and rescued after FKRP gene transfer

  • E Gicquel (Genethon) et al., poster numéro P296, Muscular Dystrophy session

5. FKRP related Limb Girdle Muscular Dystrophy: A biomarker identification study

  • S Campuzano (Genethon) et al., poster numéro P293, Muscular Dystrophy session

Atamyo participera à la conférence BioEquity Europe (12-14 mai à San Sebastian, Espagne).

Stéphane Degove, le CEO d’Atamyo, présentera un update corporate le 14 mai à 11:20, dans la salle 4+5

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact en Europe: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics Announces Scientific Communications on its LGMD Programs and Participation in Conferences

Posted on by admin_ata
  • Five upcoming communications on LGMD programs at Myology 2024 Congress
  • CEO Stephane Degove to present corporate overview at BioEquity Europe 2024

Evry, France (April 22, 2024) – Atamyo Therapeutics, a clinical-stage biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced its participation in upcoming  conferences and scientific communications on its programs targeting limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs).

Five upcoming communications at the 8th International Myology Congress (April 22-25, 2024 in Paris, France).

Five communications describing Atamyo’s LGMD programs will be presented at the 8th International Myology Congress:

1) Development of gene therapy for three prevalent forms of LGMD

. Oral Presentation by E. Giquel (Genethon), at Havane Amphitheatre, on April 24, 2024, 11h00

2) Heart toxicity can be induced in rats after injection of high level of AAV expressing γ–sarcoglycan using the Desmin and MHCK7 but can be prevented by the tMCK promoter

. J Poupiot (Genethon) et al., poster number P331, Therapeutics session

3) Evaluation of gene transfer efficiency in a mild model of dystrophic muscle disorder performed by machine learning and linear discriminant analysis

. A Brureau (Genethon) et al., poster number P117, Muscle Function session

4) Lipid metabolism is disrupted in mouse and human models of FKRP deficiency, and rescued after FKRP gene transfer

. E Gicquel (Genethon) et al., poster number P296, Muscular Dystrophy session

5) FKRP related Limb Girdle Muscular Dystrophy: A biomarker identification study

. S Campuzano (Genethon) et al., poster number P293, Muscular Dystrophy session

Atamyo to participate in BioEquity Europe Conference (May 12-14 in San Sebastian, Spain).

Stephane Degove, Atamyo CEO, will provide a corporate overview during an oral presentation on May 14, at 11:20 AM, in the Room 4+5.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments.

For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atmayo.com

Atamyo Therapeutics obtient les autorisations réglementaires en Europe pour lancer l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5

Posted on by admin_ata
  • Atamyo a reçu les autorisations en France et en Italie d’un essai clinique pour sa thérapie génique ATA-200
  • ATA-200 est une thérapie génique à injection unique visant à traiter la LGMD2C/R5 causée par des mutations du gène g-sarcoglycane.
  • Étude phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 chez des enfants

Evry, France (le 26 mars 2024) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui avoir reçu les autorisations de demande d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-200, sa thérapie génique pour le traitement de la myopathie des ceintures de type 2C/R5 (LGMD2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG). Cette autorisation a été accordée par l’Agence italienne du médicament (AIFA) et par l’Agence française du médicament (ANSM).

« Nous sommes ravis d’obtenir l’approbation de notre CTA en France et en Italie pour la LGMD-R5, maladie dévastatrice affectant principalement une population pédiatrique et pour laquelle il n’existe aucun traitement approuvé », a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur du Développement Clinique d’Atamyo. « Atamyo prévoit de commencer l’administration de l’ATA-200 chez les patients au troisième trimestre 2024 ».

« La LGMD-2C/R5 est une dystrophie musculaire sévère apparaissant dans la petite enfance et causant une perte de la marche survenant généralement avant l’âge adulte » a déclaré le Professeur Giacomo Comi, professeur de neurologie à l’Université de Milan et investigateur principal en Italie de cet essai. « C’est une grande motivation de savoir que le travail que nous accomplissons a le potentiel de changer la vie des patients touchés par cette maladie. »

« Il s’agit d’une étape importante pour les patients atteints par la LGMD-R5 et pour Atamyo puisque ATA-200 est le premier traitement ciblant la LGMD-R5 à entrer en essai clinique », a déclaré Stéphane Degove, CEO d’Atamyo Therapeutics. « Avec l’essai clinique en cours d’ATA-100 dans la LGMD2I/R9, le lancement du programme clinique pour l’ATA-200 confirme nos capacités uniques à apporter aux patients souffrant de myopathies des ceintures une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces. »

Cet essai clinique (NCT05973630) est une étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène humain de la γ-sarcoglycane.

La LGMD-2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes en Europe. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement pour la LGMD-2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une excellente tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie.

ATA-200 a reçu la désignation de médicament orphelin par l’Agence Européenne des médicaments (EMA).

Ce programme s’appuie sur les recherches d’Isabelle Richard, Ph.D., directrice de recherche au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), responsable du laboratoire des dystrophies musculaires progressives à Généthon, et Directrice Scientifique d’Atamyo.

En plus de son programme de thérapie génique ciblant la LGMD-2C/R5, Atamyo conduit actuellement un essai clinique avec sa thérapie génique ATA-100 pour le traitement de la LGMD2I/R9 liée à la protéine FKRP, et est en stade préclinique pour la LGMD2A/R1 liée à la protéine calpaïne.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de myopathies des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact en Europe: contact@atamyo.com

First clinical results of ATA-100, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9), presented at ESGCT

Posted on by admin_ata
  • ATA-100 is being evaluated in a multi-center phase 1b/2b “ATA-001-FKRP” study
  • Completion of enrollment of the first dose cohort of 3 patients
  • First results of cohort one presented at ESGCT in oral presentation
  • Good clinical and biological safety/tolerability in the first cohort
  • Preliminary efficacy documented with biomarkers and functional assessments
  • DSMB clearance to proceed with enrolment of the 2nd cohort with a 3-time higher dose

Evry, France (October 27, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the presentation of the first clinical results obtained with ATA-100 in the on-going ATA-001 Phase 1b/2b clinical trial. ATA-100 is a one-time gene therapy for the treatment of fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9). Atamyo also announced today that Data Safety Monitoring Board (DSMB) authorized the enrollment of the second dose cohort of the ATA-001 clinical trial.

ATA-100 is being evaluated in a multi-center phase 1b/2b in Denmark, France, and United-Kingdom, and has received IND clearance by FDA.

Preliminary results in the first cohort show:

  • No unexpected safety signal identified
  • Marked decline in levels of creatine kinase in all three patients
  • Improved velocity, sustained at one year
  • Disappearance of symptoms (cramps, myalgia) and improved quality of life
  • Correction of centronucleation and evidence of transgene expression on the 3-month muscle biopsy

Pr. John Vissing, principal investigator of the study, noted that “The preliminary results from cohort 1 with the first dose tested already show encouraging results from a safety and efficacy perspective. ATA-100 treatment has a life-changing potential in an indication where there is no approved treatment.”

These first results will be presented during oral communications in two forthcoming conferences:

  1. The 30th Annual Congress of the European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) that will take place on October 24-27, 2023 in Brussel (Belgium):

“Gene therapy for LGMDR9: preliminary results of a dose-escalation study”

  • Oral presentation by Nicolai Preisler, MD, Rigshospitalet, Copenhagen, during the Cardiovascular and muscular diseases session, on Friday October 27, 11h30-13h00 – Le BEL, Tour & Taxis

  1. The 2023 International Limb-Girdle Muscular Dystrophy Conference that will take place on 28-29 October 2023, Washington DC.

“Preliminary experiences with Atamyo’s FKRP gene therapy”

  • Oral presentation by John Vissing, MD, Rigshospitalet, Copenhagen, during the Clinical Trials Updates (Part 1) Session, on October 29, 11h00am-12h10pm – Constitution Ballroom, Grand Hyatt

“These first results, in particular those related to transgene expression in muscle fibers are really exciting” said Dr. Sophie Olivier, Atamyo’s Chief Medical Officer. “With the DSMB clearance to start the 2nd cohort, we are looking forward to enrolling new patients in Europe and in the US.”

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. In the most common form, symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They are also prone to respiratory impairment. There are currently no curative treatments for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with one clinical-stage program targeting LGMD-R9. Atamyo is committed to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics Announces participations in Conferences and Key Scientific Communications on its LGMD programs

Posted on by admin_ata
  • Participation in Chardan’s 7th Genetic Medicines Conference
  • Participation in Cell and Gene Therapy on the Mesa 2023 Meeting
  • Five upcoming communications on LGMD programs at WMS congress, ESGCT annual meeting and 2023 International Limb-Girdle Muscular Dystrophy Conference

Evry, France (September 29, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular disease, today announced its participation to forthcoming conferences and scientific communications on its programs targeting limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs).

Atamyo to participate in Chardan’s 7th Annual Genetic Medicines Conference and in Cell & Gene Meeting on the Mesa 2023

Stephane Degove, Atamyo CEO, will provide a corporate overview at two forthcoming conferences in October:

  • Chardan’s 7th Annual Genetic Medicines Conference, held in New York City:
  • Presentation on October 2, at 10:30 AM, in the Embassy room
  • Cell & Gene Meeting on the Mesa, held in Carlsbad, CA, on October 10-12, 2023:
  • Presentation on October 10, at 5:15pm, at the Rentschler ATMP Ballroom

Two upcoming communications at the 28th Annual Congress of the World Muscle Society (3-7 October 2023 in Charleston, SC)

Two communications describing Atamyo’s LGMD programs will be presented by Atamyo and Genethon at the 28th International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS):

1. Evaluation of gene transfer efficiency in a mild model of dystrophic muscle disorder performed by machine learning and linear discriminant analysis

  • Oral Presentation by A. Brureau (Genethon), at Ballroom C2 on October 4, 2023 from 18h15 to 18h45
  • Poster Board Number 282 at Ballroom C, on October 4, 2023, 17h15-18h15

2. Natural history of limb girdle muscular dystrophy R9: one-year follow-up of a European cohort

  • Oral Presentation by J. Vissing (Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitale) at Ballroom C2 on October 4, 2023 from 18h15 to 18h45
  • Poster Board Number 283 at Ballroom C, on October 4, 2023, 17h15-18h15

Two upcoming communications at the European Society of Gene & Cell Therapy 30th annual congress (24-27 October 2023 in Brussels – Belgium):

Two communications describing Atamyo’s LGMD programs will be presented by Atamyo and Genethon at the 30th Annual Congress of the European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) that will take place on October 24-27, 2023 in Brussel (Belgium):

1) Gene therapy for LGMDR9: preliminary results of a dose-escalation study

  • Oral presentation by Nicolai Preisler, MD, Rigshospitalet, Copenhagen, during the Cardiovascular and muscular diseases session, on Friday October 27, 11h30-13h00 – Le BEL, Tour & Taxis

2) A micro-RNA regulated AAV vector prevents the cardiotoxicity induced by transgene overexpression following FKRP gene transfer

  • E. Gicquel (Genethon) et al., poster number P060, poster sessions October 25 and 26

Oral presentation on Atamyo’s LGMD-R9 program at the 2023 International Limb-Girdle Muscular Dystrophy Conference (28-29 October 2023, Washington DC)

  1. Preliminary experiences with Atamyo’s FKRP gene therapy
  • Oral presentation by John Vissing, MD, Rigshospitalet, Copenhagen, during the Clinical Trials Updates (Part 1) Session, on October 29, 11h00am-12h10pm – Constitution Ballroom, Grand Hyatt

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atamyo.com

ATA-200, Atamyo Therapeutics’ Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5, reaches key milestones with the filing of a clinical trial application in Europe and a non-dilutive financing from France 2030 program

Posted on by admin_ata
  • A multicenter phase 1b study will evaluate safety, pharmacodynamic and efficacy of ATA-200
  • ATA-200 is the second Atamyo’s next generation gene replacement therapy entering the clinic
  • ATA-200 is eligible to receive up to €8m ($8.6m) of non-dilutive financing from France 2030 program

Evry, France (September 19, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced the filing of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe for ATA-200, its gene therapy targeting γ-sarcoglycan (SGCG) related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5).

The company also announced that ATA-200 has been granted a non-dilutive financing up to €8m ($8.6m) from France 2030 public program managed by Bpifrance, to support its clinical trials and manufacturing development programs.

This clinical trial (EUCT 2023-506440-16-00) is a multicenter, Phase 1b, open-label, dose escalation study evaluating safety, pharmacodynamic, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human γ-sarcoglycan transgene.

“LGMD-R5 is the most rapidly progressive and debilitating form of LGMDs with onset of symptoms in early childhood, a loss of ambulation before adulthood, and frequent cardiac impairment. No curative treatment exists for this disease” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo.

“ATA-200 incorporates a new promoter that enhances the liver and cardiac safety of gene therapy” said Isabelle Richard, Ph.D., Co-founder and Chief Scientific Officer of Atamyo. “This first-in-class experimental treatment represents a new hope for the patients”.

“We are thrilled to file this European Clinical trial and to receive such a strong public financing for the devastating LGMD2C/R5 disease” said Stephane Degove, Co-Founder and Chief Executive Officer of Atamyo. “With the ongoing clinical trial in LGMD-R9, the initiation of the clinical program for LGMD-R5/2C confirms our unique capabilities in bringing to patients suffering from limb-girdle muscular dystrophies a new generation of safe and effective gene therapies.”

LGMD2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe only. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presenting as dilated cardiomyopathy is reported in approximately half of patients. There is no curative treatment. The management of LGMDR5 is solely supportive.

ATA-200, the gene therapy for LGMD2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of γ-sarcoglycan. In preclinical mice models, ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology. Atamyo plans to initiate dosing in patients for ATA-200 in the first half of 2024.

In addition to its LGMD2C/R5 gene therapy, Atamyo is developing a clinical trial with ATA-100 gene therapy for LGMD2I/R9, related to deficiencies in FKRP; and is in IND-enabling studies for LGMD2A/R1, related to deficiencies in calpain protein.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atamyo.com

About France 2030

Launched by the President of France Republic in October 2021, France 2030 is a €54 ($58) billion program which aims to accelerate the transformation of key sectors of the French economy through innovation. From fundamental research, emergence of an idea, and up to the production of a new product or service, France 2030 supports the entire life cycle of innovation until its industrialization.

More information on : france2030.gouv.fr

ATA-200, thérapie génique développée par Atamyo et destinée au traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2C/R5, franchit des étapes clés avec le dépôt d’une demande d’essai clinique en Europe et un financement non-dilutif du programme France 2030

Posted on by admin_ata
  • Étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200
  • ATA-200 est la deuxième thérapie génique de nouvelle génération d’Atamyo entrant en phase clinique
  • ATA-200 est lauréat de l’appel à projets « Innovation en Biothérapies et Bioproduction » du programme France 2030 pour un montant d’aide allant jusqu’à 8 M€

Evry, France (19 septembre 2023) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-200, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2C/R5 (LGMD2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG).

Atamyo a aussi annoncé que son programme ATA-200 est lauréat de l’appel à projets « Innovation en Biothérapies et Bioproduction » porté par Bpifrance dans le cadre du programme France 2030. Il pourra recevoir jusqu’à 8 M€ de financements non dilutifs destinés à financer ses essais cliniques et son programme de développement pharmaceutique.

Cet essai clinique (EUCT 2023-506440-16-00) est une étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène γ-sarcoglycane humain.

“La myopathie des ceintures LGMD2C/R5 est la forme la plus rapidement évolutive et la plus invalidante des LGMDs, avec l’apparition de symptômes dès l’enfance, une perte de la marche avant l’âge adulte, et une insuffisance cardiaque fréquente. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif” a déclaré le Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo.

“ATA-200 inclue un nouveau promoteur qui améliore la tolérance cardiaque et hépatique de la thérapie génique” a ajouté Isabelle Richard, Ph.D., co-fondatrice et Directrice Scientifique d’Atamyo. “Ce traitement expérimental first-in-class représente un nouvel espoir pour les patients.”

“Nous sommes très heureux de déposer cette demande d’autorisation d’essai clinique et de pouvoir recevoir un financement public si important pour la maladie dévastatrice qu’est la LGMD2C/R5”, a déclaré Stéphane Degove, cofondateur et Président d’Atamyo. “Avec notre essai clinique de phase 1b/2b en cours dans la LGMD-R9, le démarrage d’un programme clinique pour la LGMD2C/R5 confirme notre capacité unique d’apporter aux patients atteints de myopathies des ceintures une nouvelle génération de thérapies géniques efficaces et sûres.”

LGMD2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes rien qu’en Europe. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif pour la LGMD2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie. Atamyo envisage la première administration d’ATA-200 chez l’homme au cours du premier semestre 2024.

En plus de son programme de thérapie génique ciblant la LGMD2C/R5, Atamyo conduit actuellement un essai clinique avec sa thérapie génique ATA-100 pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact en Europe: contact@atamyo.com

A propos de France 2030

Présenté par le Président de la République en octobre 2021, France 2030 est un programme de 54Md€ visant à transformer durablement des secteurs clé de l’économie française par l’innovation technologique et industrielle. De la recherche fondamentale, à l’émergence d’une idée jusqu’à la production d’un produit ou service nouveau, France 2030 soutient tout le cycle de vie de l’innovation jusqu’à son industrialisation.

Plus d’informations sur : france2030.gouv.fr

IND for ATA-100, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9), cleared to proceed by FDA

Posted on by admin_ata
  • LGMD 2I/R9 is a rare muscle dystrophy with no approved treatment
  • ATA-100 is being evaluated in Europe in a multi-center phase 1b/2b

Evry, France (September 5, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has cleared its Investigational New Drug (IND) application for ATA-100 to proceed in a Phase 1b/2b clinical trial. ATA-100 is a one-time gene therapy for the treatment of fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

ATA-100 (formerly known as GNT0006) is being evaluated in a multi-center phase 1b/2b in Denmark, France, and United-Kingdom.

“This IND clearance in an important step to bring ATA-100 to US patients suffering from this highly debilitating LGMD-R9 disease” said Dr. Sophie Olivier, Atamyo’s Chief Medical Officer. “After the initiation in 2022 of a phase 1b/2b in Europe, we are looking forward to opening US centers in the near future for this clinical trial.”

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. In the most common form, symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They are also prone to respiratory impairment. There are currently no curative treatments for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of

Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with one clinical-stage program targeting LGMD-R9. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atamyo.com