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ATA-200, Atamyo Therapeutics’ Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2C/R5, reaches key milestones with the filing of a clinical trial application in Europe and a non-dilutive financing from France 2030 program

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  • A multicenter phase 1b study will evaluate safety, pharmacodynamic and efficacy of ATA-200
  • ATA-200 is the second Atamyo’s next generation gene replacement therapy entering the clinic
  • ATA-200 is eligible to receive up to €8m ($8.6m) of non-dilutive financing from France 2030 program

Evry, France (September 19, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced the filing of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe for ATA-200, its gene therapy targeting γ-sarcoglycan (SGCG) related limb-girdle muscular dystrophy Type 2C/R5 (LGMD2C/R5).

The company also announced that ATA-200 has been granted a non-dilutive financing up to €8m ($8.6m) from France 2030 public program managed by Bpifrance, to support its clinical trials and manufacturing development programs.

This clinical trial (EUCT 2023-506440-16-00) is a multicenter, Phase 1b, open-label, dose escalation study evaluating safety, pharmacodynamic, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-200, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human γ-sarcoglycan transgene.

“LGMD-R5 is the most rapidly progressive and debilitating form of LGMDs with onset of symptoms in early childhood, a loss of ambulation before adulthood, and frequent cardiac impairment. No curative treatment exists for this disease” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo.

“ATA-200 incorporates a new promoter that enhances the liver and cardiac safety of gene therapy” said Isabelle Richard, Ph.D., Co-founder and Chief Scientific Officer of Atamyo. “This first-in-class experimental treatment represents a new hope for the patients”.

“We are thrilled to file this European Clinical trial and to receive such a strong public financing for the devastating LGMD2C/R5 disease” said Stephane Degove, Co-Founder and Chief Executive Officer of Atamyo. “With the ongoing clinical trial in LGMD-R9, the initiation of the clinical program for LGMD-R5/2C confirms our unique capabilities in bringing to patients suffering from limb-girdle muscular dystrophies a new generation of safe and effective gene therapies.”

LGMD2C/R5 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces γ-sarcoglycan, a transmembrane protein that is involved in the connection between muscle fibers and their environment. It affects an estimated 2,000 people in Europe only. In the classical form, symptoms appear in early childhood and patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. Cardiac involvement, typically presenting as dilated cardiomyopathy is reported in approximately half of patients. There is no curative treatment. The management of LGMDR5 is solely supportive.

ATA-200, the gene therapy for LGMD2C/R5, delivers a normal copy of the gene for production of γ-sarcoglycan. In preclinical mice models, ATA-200 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology. Atamyo plans to initiate dosing in patients for ATA-200 in the first half of 2024.

In addition to its LGMD2C/R5 gene therapy, Atamyo is developing a clinical trial with ATA-100 gene therapy for LGMD2I/R9, related to deficiencies in FKRP; and is in IND-enabling studies for LGMD2A/R1, related to deficiencies in calpain protein.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with two clinical-stage programs targeting respectively LGMD-R9 and LGMD-R5. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atamyo.com

About France 2030

Launched by the President of France Republic in October 2021, France 2030 is a €54 ($58) billion program which aims to accelerate the transformation of key sectors of the French economy through innovation. From fundamental research, emergence of an idea, and up to the production of a new product or service, France 2030 supports the entire life cycle of innovation until its industrialization.

More information on : france2030.gouv.fr

ATA-200, thérapie génique développée par Atamyo et destinée au traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2C/R5, franchit des étapes clés avec le dépôt d’une demande d’essai clinique en Europe et un financement non-dilutif du programme France 2030

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  • Étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200
  • ATA-200 est la deuxième thérapie génique de nouvelle génération d’Atamyo entrant en phase clinique
  • ATA-200 est lauréat de l’appel à projets « Innovation en Biothérapies et Bioproduction » du programme France 2030 pour un montant d’aide allant jusqu’à 8 M€

Evry, France (19 septembre 2023) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-200, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2C/R5 (LGMD2C/R5) liée au déficit en γ-sarcoglycane (SGCG).

Atamyo a aussi annoncé que son programme ATA-200 est lauréat de l’appel à projets « Innovation en Biothérapies et Bioproduction » porté par Bpifrance dans le cadre du programme France 2030. Il pourra recevoir jusqu’à 8 M€ de financements non dilutifs destinés à financer ses essais cliniques et son programme de développement pharmaceutique.

Cet essai clinique (EUCT 2023-506440-16-00) est une étude multicentrique de phase 1b évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-200 par voie intraveineuse. ATA-200 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène γ-sarcoglycane humain.

“La myopathie des ceintures LGMD2C/R5 est la forme la plus rapidement évolutive et la plus invalidante des LGMDs, avec l’apparition de symptômes dès l’enfance, une perte de la marche avant l’âge adulte, et une insuffisance cardiaque fréquente. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif” a déclaré le Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo.

“ATA-200 inclue un nouveau promoteur qui améliore la tolérance cardiaque et hépatique de la thérapie génique” a ajouté Isabelle Richard, Ph.D., co-fondatrice et Directrice Scientifique d’Atamyo. “Ce traitement expérimental first-in-class représente un nouvel espoir pour les patients.”

“Nous sommes très heureux de déposer cette demande d’autorisation d’essai clinique et de pouvoir recevoir un financement public si important pour la maladie dévastatrice qu’est la LGMD2C/R5”, a déclaré Stéphane Degove, cofondateur et Président d’Atamyo. “Avec notre essai clinique de phase 1b/2b en cours dans la LGMD-R9, le démarrage d’un programme clinique pour la LGMD2C/R5 confirme notre capacité unique d’apporter aux patients atteints de myopathies des ceintures une nouvelle génération de thérapies géniques efficaces et sûres.”

LGMD2C/R5 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine γ-sarcoglycane, une protéine transmembranaire impliquée dans l’ancrage des fibres musculaires à leur environnement. Elle touche environ 2 000 personnes rien qu’en Europe. Dans sa forme typique, les symptômes apparaissent à la petite enfance et les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche avant l’âge adulte. Une atteinte cardiaque, qui se manifeste souvent sous la forme d’une cardiomyopathie, est présente chez la moitié des patients environ. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif pour la LGMD2C/R5.

ATA-200 est une thérapie génique à injection unique qui transporte une copie normale du gène produisant l’γ-sarcoglycane. Dans des modèles précliniques, ATA-200 a démontré une tolérance et une capacité à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie. Atamyo envisage la première administration d’ATA-200 chez l’homme au cours du premier semestre 2024.

En plus de son programme de thérapie génique ciblant la LGMD2C/R5, Atamyo conduit actuellement un essai clinique avec sa thérapie génique ATA-100 pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP.

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont deux programmes au stade clinique ciblant les LGMD-R9 et -R5. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact U.S. :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Contact en Europe: contact@atamyo.com

A propos de France 2030

Présenté par le Président de la République en octobre 2021, France 2030 est un programme de 54Md€ visant à transformer durablement des secteurs clé de l’économie française par l’innovation technologique et industrielle. De la recherche fondamentale, à l’émergence d’une idée jusqu’à la production d’un produit ou service nouveau, France 2030 soutient tout le cycle de vie de l’innovation jusqu’à son industrialisation.

Plus d’informations sur : france2030.gouv.fr

IND for ATA-100, a Gene Therapy for the Treatment of Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9), cleared to proceed by FDA

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  • LGMD 2I/R9 is a rare muscle dystrophy with no approved treatment
  • ATA-100 is being evaluated in Europe in a multi-center phase 1b/2b

Evry, France (September 5, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced that the U.S. Food & Drug Administration (FDA) has cleared its Investigational New Drug (IND) application for ATA-100 to proceed in a Phase 1b/2b clinical trial. ATA-100 is a one-time gene therapy for the treatment of fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

ATA-100 (formerly known as GNT0006) is being evaluated in a multi-center phase 1b/2b in Denmark, France, and United-Kingdom.

“This IND clearance in an important step to bring ATA-100 to US patients suffering from this highly debilitating LGMD-R9 disease” said Dr. Sophie Olivier, Atamyo’s Chief Medical Officer. “After the initiation in 2022 of a phase 1b/2b in Europe, we are looking forward to opening US centers in the near future for this clinical trial.”

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. In the most common form, symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They are also prone to respiratory impairment. There are currently no curative treatments for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of

Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with one clinical-stage program targeting LGMD-R9. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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Roger Hajjar, MD, pionnier de la Thérapie Génique, rejoint le Board d’Atamyo Therapeutics

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Evry, France (24 juillet 2023) – Atamyo Therapeutics, une biotech spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des dystrophies musculaires et cardiomyopathies, a annoncé aujourd’hui que le Dr Roger Hajjar, Directeur du Gene and Cell Therapy Institute at Mass General Brigham in Boston, rejoint son Board (Comité Stratégique).

Roger Hajjar, MD, est un pionnier de la thérapie génique et un scientifique de renommée internationale avec plus de 500 publications scientifiques à comité de lecture. Ses découvertes sur la thérapie génique cardiaque et ses méthodes de transfert de gènes ciblant le cœur sont actuellement utilisées par des chercheurs du monde entier.

Après avoir obtenu son doctorat en médecine à la Harvard Medical School et au département Sciences et Technologies de la Santé au Harvard-MIT, il a rejoint le Massachusetts General Hospital (MGH) et la Harvard Medical School de 1997 à 2006. Ses premières recherches au MGH ont consisté à étudier des patients souffrant d’insuffisances cardiaques avec peu d’options thérapeutiques, ce qui l’a amené à se tourner vers la thérapie génique.

De 2007 à 2019, le Dr Hajjar a été Directeur du Centre de Recherche Cardiovasculaire de l’école de médecine de l’hôpital Mount Sinaï à New York puis il a été de 2019 à 2022 responsable de la R&D chez Ring Therapeutics, une société issue de Flagship Pioneering. En décembre 2022, il a été nommé premier Directeur du Gene and Cell Therapy Institute du Mass General Brigham.

Le Dr Hajjar est également un serial entrepreneur. Il a été cofondateur et directeur médical/scientifique de plusieurs entreprises de biotechnologies, dont NanoCor Therapeutics et Medera Biopharmaceuticals.

« Nous sommes très heureux d’accueillir Roger au sein du Board d’Atamyo à un moment aussi crucial pour la société », a déclaré Frédéric Revah, Président du Comité Stratégique d’Atamyo. « Roger apportera une valeur ajoutée et une expérience considérable et j’ai hâte de travailler avec lui ».

Le Dr Hajjar a ajouté : « Je suis ravi de rejoindre le Board d’Atamyo pendant cette période passionnante de développement de nouveaux vecteurs de thérapie génique avec une sécurité et une efficacité améliorées. J’ai hâte de contribuer à cette mission de développement de ces traitements pour des maladies dévastatrices, alors qu’Atamyo développe de nouvelles thérapies géniques pour les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies ».

« Nous sommes ravis que la stature et l’expérience de Roger se joignent à notre Board. Son expérience scientifique, médicale et entrepreneuriale exceptionnelle en thérapie cellulaire et génique sera inestimable à mesure que nous progressons dans le développement de nos thérapies géniques pour les dystrophies musculaires des ceintures et les cardiomyopathies », a déclaré Stéphane Degove, CEO d’Atamyo. “J’ai également hâte de travailler avec lui pour conduire les succès futurs d’Atamyo.”

A propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics est une Biopharma au stade clinique, dédiée au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les dystrophies musculaires et les cardiomyopathies. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD), dont un programme en cours d’essai clinique ciblant la LGMD-R9. Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.

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Gene Therapy Pioneer Roger Hajjar, MD, Joins Atamyo Therapeutics Board of Directors

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Evry, France (July 24, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the appointment of Roger J. Hajjar, MD, Director of the Gene and Cell Therapy Institute at Mass General Brigham in Boston, to its Board of Directors.

Dr. Hajjar is a gene therapy pioneer and internationally recognized scientist with more than 500 peer-reviewed publications. His cardiac gene therapy discoveries and methodologies for cardiac-directed gene transfer are currently utilized by investigators worldwide.

After receiving his MD from Harvard Medical School and the Harvard-MIT Division of Health Sciences & Technology, he joined the faculty of Massachusetts General Hospital (MGH) and Harvard Medical School from 1997 to 2006. His early research at MGH involved studying patients with heart failure with few treatment options, which led him to look towards gene therapy.

From 2007 to 2019, Dr. Hajjar was Director of the Cardiovascular Research Center at Icahn School of Medicine at Mount Sinai in New York and from 2019 to 2022, he was head of R&D at Ring Therapeutics, a Flagship Pioneering company. In December 2022, he was named the inaugural Director of the Gene and Cell Therapy Institute at Mass General Brigham.

Dr. Hajjar also is a successful entrepreneur. He was co-founder and Chief Medical/Scientific Officer of several biotechs including NanoCor Therapeutics and Medera Biopharmaceuticals. 

“We are very happy to welcome Roger to Atamyo’s Board at such a pivotal time for the Company” said Frederic Revah, Chairman of Atamyo’s Board of Director. “Roger will add tremendous value and experience to the Board and I very much look forward to working with him.”

Dr. Hajjar added “I am delighted to be joining Atamyo’s Board during this exciting period of developing new gene therapy vectors with enhanced safety and efficacy. I look forward to contributing to this mission to develop treatments for devastating diseases, as the Company develops novel gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies.”

“We are thrilled to have Roger’s stature and experience join our Board. His outstanding scientific, medical, and entrepreneurial experience in cell and gene therapy will be invaluable as we progress the development of our gene therapies for both Limb-Girdle Muscular Dystrophies and cardiomyopathies”, said Stephane Degove, Atamyo’s Chief Executive Officer. “I also look forward to working with him to drive Atamyo’s future success.”

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with one clinical-stage program targeting LGMD-R9. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics Announces First Patient Dosed with ATA-100 Gene Therapy in LGMD-R9 Clinical Trial

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• First patient dosed with ATA-100 gene replacement therapy for LGMD-R9
• On-going multicenter, Phase 1/2 study evaluating safety, pharmacodynamic and efficacy of ATA-100

Evry, France (September 26, 2022) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced the dosing with ATA-100 of a first patient in a phase 1/2 clinical study in FRKP-related limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

“This is an exciting milestone for our company but most importantly, if this clinical trial is successful, it could have a life-changing impact for patients affected by LGMD-R9” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics.

This clinical trial (EudraCT 2021-004276-33, NCT05224505) is a multicenter, Phase 1/2 study evaluating safety, pharmacodynamic, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-100, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human FKRP transgene.
This study will consist of 2 phases: an open-label dose escalation phase (Stage 1) and a double-blind placebo controlled, randomized phase (Stage 2).

“LGMD-R9 is a severe progressive and debilitating disease with no approved treatment.” said Pr. John Vissing, Director of the Copenhagen Neuromuscular Center at the National Hospital, Rigshospitalet, in Copenhagen, where the first patient was dosed, and principal investigator of this trial. “This experimental treatment represents a new hope for the patients. It is a great motivation to know that the work we are doing here has the potential to make a life-changing difference.”

“After the first patient dosed in Copenhagen, we are now expecting recruitments at the 2 other approved clinical sites (Paris, FR, and Newcastle, UK) to complete enrollment of the dose escalation phase (Stage 1) of the study. For Stage 2 (after dose selection), we plan to open additional clinical sites in Europe and in the United States.” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo.

About the LGMD-R9 program ATA-100
ATA-100 is a one-time gene replacement therapy for LGMD-R9/2I based on the research of Dr. Isabelle Richard, who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon (UMR 951 INSERM/Genethon/UEVE). ATA-100 has been awarded Orphan Drug Designation status by the U.S. Food and Drug Administration and the European Medicines Agency.
LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms
appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMDR9.

About Atamyo Therapeutics
Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics annonce le traitement d’un premier patient avec sa thérapie génique ATA-100 dans l’essai clinique ciblant la myopathie des ceintures LGMD-R9

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• Premier patient recevant la thérapie ATA-100 (AAV9-FKRP) pour LGMD-R9

• Étude multicentrique de phase 1-2 en cours évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-100

Evry, France (26 septembre 2022) – Atamyo Therapeutics, une biotech spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui le traitement d’un premier patient par la thérapie génique ATA-100 dans un essai clinique ciblant la myopathie des ceintures LGMD-R9.


« Il s’agit d’une étape clé pour notre société, mais surtout, si cet essai clinique réussit, il pourrait avoir un impact significatif pour les patients atteints de LGMD-R9 », a déclaré Stéphane Degove, Directeur Général et co-fondateur d’Atamyo Therapeutics.

Cet essai clinique (EudraCT 2021-004276-33, NCT05224505) est une étude multicentrique de phase 1-2 évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie, l’efficacité et l’immunogénicité de ATA-100 par voie intraveineuse. ATA-100 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène FKRP humain.
Cette étude comprendra 2 phases : une phase d’escalade de dose en ouvert (étape 1) et une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placebo (étape 2).

« La myopathie des ceintures LGMD-R9 est une maladie grave, évolutive et invalidante , sans traitement aujourd’hui » dit le Pr. John Vissing, Directeur du centre neuromusculaire de Copenhague à l’hôpital national Rigshospitalet, où le premier patient a été traité, et investigateur principal de cette étude clinique. « Ce traitement expérimental représente un nouvel espoir pour les patients. C’est une grande motivation de savoir que le travail que nous faisons ici a le potentiel de changer une vie ».
« Après l’injection du premier patient à Copenhague, nous attendons maintenant des recrutements dans les 2 autres sites cliniques approuvés (Paris, France et Newcastle, Royaume-Uni) pour terminer le recrutement de la phase d’escalade de dose (étape 1) de l’étude. Pour l’étape 2 (après sélection de la dose), nous prévoyons d’ouvrir des sites cliniques supplémentaires en Europe et aux États-Unis » a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo.

À propos du programme de thérapie génique ATA-100 ciblant la LGMD-R9
ATA-100 est une thérapie génique destinée à traiter en une seule injection la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) et est issue des travaux d’Isabelle Richard qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE).

ATA-100 a le statut de médicament orphelin auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis pour le traitement de la LGMD-R9, et de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la LGMD.

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement du myocarde. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif.

À propos d’Atamyo Therapeutics
Atamyo Therapeutics est une société de biotechnologie se consacrant au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics Announces Key Scientific Communications on Its LGMD Programs

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  • Five scientific publications in key conferences Since June 2022
  • Four upcoming communications on LGMD-R9 program at Myology 2022

Evry, France (September 6, 2022) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced major scientific communications on its programs targeting limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs).

“Between September 2021 and 2022 a total of 15 communications have been presented by Genethon and Atamyo on LGMD programs,” said Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D. “This unique track record shows the scientific leadership of Atamyo and its parent organization Genethon in the development of disruptive gene therapies targeting LGMDs. These communications describe in particular how innovative vectors play a key role for developing gene therapies with enhanced safety and efficacy”.

Five scientific publications on LGMD programs since June 2022

Atamyo and its partner Genethon have made five presentations since June on novel gene therapy approaches at the following Conferences:

European Neuromuscular Center (ENMC) 257th Workshop on Dystroglycanopathies, held in Amsterdam, Netherlands, on June 10-12, 2022:
2 oral presentations by Isabelle Richard (Atamyo Therapeutics):
– “The Genethon FKRP AAV trial”
– “Animal models for trial preparation”

• University of Florida Myology Institute’s 2022 New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conference, held in Ft Lauderdale, FL, on June 20-23, 2022:
– Poster “Novel AAV capsid variant for muscle-directed gene therapy.” N Domínguez (Genethon) et al.
– Poster “Preclinical Development of a Gene Therapy For Three Prevalent Forms of LGMD,” E Gicquel (Genethon) et al.

• Scientific & Family Conference 2022 Cure CMD Scientific symposium, held in Nashville, TN, USA, on June 29 – July 1, 2022:
– Poster “Preclinical development of a gene therapy for LGMD-R9”, E Gicquel (Genethon) et al.

Four upcoming communications on LGMD-R9 program at Myology 2022

Three posters and one oral presentation describing Atamyo’s LGMD-R9 program will be presented by Atamyo, Genethon and Institute of Myology, at Myology 2022 Annual Meeting, Nice (France) on September 12-15, 2022

1) The design, baseline characteristics, and 6-12 months follow-up from a LGMDR9 European multi-center natural history study, S Olivier (Atamyo Therapeutics) et al.
• Poster Board Number 286

2) Quantitative MRI in lower limb muscles and heart of patients with limb-girdle muscular dystrophy type R9: preliminary results of a natural history study, H Reyngoudt (Institute of Myology) et al.
• Poster Board Number 330 

3) FKRP related Limb-Girdle Muscular Dystrophy: A biomarker identification study., E Gicquel (Genethon) et al.
• Poster Board Number 282 

4) Preclinical development of a gene therapy for three prevalent forms of LGMD, I Richard (Genethon) et al.
• Oral presentation on September 15, 2020, 11h30, Athena auditorium.

Atamyo is conducting clinical trials in Europe of ATA-100, its gene therapy for the treatment of the fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

The LGMD-R9 program is a gene replacement therapy based on the research of Dr. Richard, who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE).

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMDR9.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit: www.atamyo.com

U.S. Contact: 
Charles Craig, Opus Biotech Communications 
charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591 

European contact: contact@atamyo.com 

Atamyo Therapeutics annonce des présentations scientifiques clés sur ses programmes LGMD

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  • Cinq présentations scientifiques sur les programmes LGMD depuis juin 2022
  • Quatre communications sur le programme LGMD-R9 seront présentées au congrès Myology 2022

Evry, France (6 septembre 2022) – Atamyo Therapeutics, une biotech spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui plusieurs communications scientifiques clés sur ses programmes ciblant les dystrophies musculaires des ceintures (LGMDs).

“Entre septembre 2021 et septembre 2022 un total de 15 communications ont été présentées par Genethon et Atamyo sur les programmes LGMD,” a déclaré Isabelle Richard, Ph.D., Directrice Scientifique d’Atamyo, “Ce track record unique montre le leadership scientifique d’Atamyo et de son organisation d’origine Généthon dans le développement de thérapies géniques de rupture ciblant les LGMDs. Ces communications décrivent notamment comment des vecteurs innovants jouent un rôle décisif pour développer des thérapies géniques avec une efficacité et une tolérance améliorées.

Cinq présentations scientifiques sur les programmes LGMD depuis juin 2022

Atamyo et son partenaire Généthon ont fait cinq présentations depuis juin sur de nouvelles approches de thérapies géniques aux congrès suivants :

• European Neuromuscular Center (ENMC) 257th Workshop on Dystroglycanopathies, tenu à Amsterdam, Pays-Bas, les 10-12 juin 2022 : 2 présentations orales faites par Isabelle Richard (Atamyo Therapeutics) :
– “The Genethon FKRP AAV trial”
– “Animal models for trial preparation”

• University of Florida Myology Institute’s 2022 New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conference, tenue à Ft Lauderdale, FL, les 20-23 juin 2022:
– Poster “Novel AAV capsid variant for muscle-directed gene therapy.” N Domínguez (Genethon) et al.
– Poster “Preclinical Development of a Gene Therapy For Three Prevalent Forms of LGMD,” E Gicquel (Genethon) et al.

• Scientific & Family Conference 2022 Cure CMD Scientific symposium, tenu à Nashville, TN, USA, du 29 juin au 1er juillet 2022 :
– Poster “Preclinical development of a gene therapy for LGMD-R9”, E Gicquel (Genethon) et al.

Quatre communications sur le programme LGMD-R9 seront présentées au congrès Myology 2022

Trois posters et une présentation orale décrivant le programme LGMD-R9 d’Atamyo seront présentés respectivement par Atamyo, Généthon et l’Institut de Myologie au congrès annuel Myology 2022, à Nice (France) du 12 au 15 septembre 2022 :1) The design, baseline characteristics, and 6-12 months follow-up from a LGMDR9 European multi-center natural history study, S Olivier (Atamyo Therapeutics) et al. 

1) The design, baseline characteristics, and 6-12 months follow-up from a LGMDR9 European multi-center natural history study, S Olivier (Atamyo Therapeutics) et al.
• Poster Board Number 286 

2) Quantitative MRI in lower limb muscles and heart of patients with limb-girdle muscular dystrophy type R9: preliminary results of a natural history study, H Reyngoudt (Institute of Myology) et al. 
• Poster Board Number 330 

3) FKRP related Limb-Girdle Muscular Dystrophy: A biomarker identification study., E Gicquel (Genethon) et al. 
• Poster Board Number 282 

4) Preclinical development of a gene therapy for three prevalent forms of LGMD, I Richard (Genethon) et al. 
• Oral presentation on September 15, 2020, 11h30, Athena auditorium. 

Atamyo conduit en Europe un essai clinique sur ATA-100, une thérapie génique destinée à traiter en une seule injection la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9). 

Le programme LGMD-R9 est une thérapie visant le remplacement du gène FKRP et est issue des travaux d’Isabelle Richard qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE). 

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Elle touche environ 5 000 personnes aux États- Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement du myocarde. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif. 

À propos d’Atamyo Therapeutics 

Atamyo Therapeutics se consacre au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société 

à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com 

U.S. Contact: 
Charles Craig, Opus Biotech Communications 
charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591 

European contact: contact@atamyo.com 

Atamyo Therapeutics announces Significant Milestones for ATA-100 and ATA-200, its Gene Therapy programs to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9 and 2C/R5

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  • Additional approval of Clinical Trial Application for ATA-100 received from French National Medicines Health Agency (ANSM)
  • Orphan Drug Designation awarded from European EMA for ATA-200
  • Forthcoming presentation on ATA-200 at ASGCT annual meeting
  • Appointment of Catherine Cancian as Chief Technical Officer

Evry, France (May 16, 2022) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced multiple major milestones for ATA-100 and ATA-200, its one-time gene-replacement therapies for the treatment of limb-girdle muscular dystrophy types 2I/R9 and 2C/R5 (LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5 respectively), as well as the reinforcement of its management team.

Authorization of Clinical Trial Application in France for ATA-100

A third authorization of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe was granted by the French National Medicines Health Agency (ANSM) for ATA-100. Two CTA approvals had previously been granted respectively by the United Kingdom Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) and by the Denmark Danish Medicines Agency (DKMA). ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP) and affects an estimated 5,000 people in the US and Europe.

Orphan Drug Designation awarded from European EMA for ATA-200

ATA-200, Atamyo’s one-time gene replacement therapy for the treatment of LGMD 2C/R5, has been granted Orphan Drug Designation by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of LGMD. Orphan Drug Designations by the EMA grants a ten-year market exclusivity in Europe and provides with other benefits such as tax credits, protocol assistance and research grants.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

“We are thrilled by this additional approval for our first-in-human trial with ATA-100 and by the Orphan Drug Designation in Europe for ATA-200. These single-administration treatments bring hope to patients with LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5”, said Stéphane Degove, CEO of Atamyo Therapeutics.

Forthcoming presentation of ATA-200 at ASGCT annual meeting on May 16, 2022

The ATA-200 construct, as well as unveiled in vivo results and GLP-biodistribution and toxicology study, will be presented at the forthcoming ASGCT 25th Annual Meeting, Washington (DC) on May 16-19, 2022. The poster presentation details are:

  • Abstract #173 and Poster Board Number M-54: Preclinical Development of a Gene Therapy for Gamma Sarcoglycanopathy, J Poupiot et al.
  • Session Title: AAV Vectors – Preclinical and Proof-of-concept Studies I
  • Location, Date and Start Time: Hall D – May 16, 2022 17:30 (EST)

“We are looking forward to presenting to the community ATA-200/GNT008 our first-in-class one-time gene replacement therapy for LGMD2C/R5,” said Isabelle Richard, Chief Scientific Officer at Atamyo Therapeutics.

LGMD 2C/R5 affects an estimated 2,000 people in the US and Europe. Symptoms usually appear during early childhood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMD2C/R5.

Appointment of Catherine Cancian MSc, MEng, MBA, as CTO

Atamyo also announced the appointment of Ms. Catherine Cancian, MSc, MEng, MBA as Chief Technical Officer overseeing all pharmaceutical development, clinical and future commercial supply. Ms Cancian has an extensive career as a senior manager in the industry, particularly in regard to pharmaceutical development of biologicals.

Before joining Atamyo, Ms. Cancian was Vice President Pharmaceutical Operations for GenSight Biologics where she developed and executed the strategy for CMC and Supply Chain activities to support the clinical development and commercial readiness of AAV-based gene therapies. Previously, Catherine was Industrialization Project Director for the setup of a new Gene and Cell Therapy manufacturing facility at YposKesi and served at Sanofi Pasteur during 18 years at various management positions including Manufacturing, Project Management, Process Science & Technology and Quality for various marketed vaccines.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications
Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atamyo.com