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Gene Therapy Pioneer Roger Hajjar, MD, Joins Atamyo Therapeutics Board of Directors

Evry, France (July 24, 2023) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting muscular dystrophies and cardiomyopathies, today announced the appointment of Roger J. Hajjar, MD, Director of the Gene and Cell Therapy Institute at Mass General Brigham in Boston, to its Board of Directors.

Dr. Hajjar is a gene therapy pioneer and internationally recognized scientist with more than 500 peer-reviewed publications. His cardiac gene therapy discoveries and methodologies for cardiac-directed gene transfer are currently utilized by investigators worldwide.

After receiving his MD from Harvard Medical School and the Harvard-MIT Division of Health Sciences & Technology, he joined the faculty of Massachusetts General Hospital (MGH) and Harvard Medical School from 1997 to 2006. His early research at MGH involved studying patients with heart failure with few treatment options, which led him to look towards gene therapy.

From 2007 to 2019, Dr. Hajjar was Director of the Cardiovascular Research Center at Icahn School of Medicine at Mount Sinai in New York and from 2019 to 2022, he was head of R&D at Ring Therapeutics, a Flagship Pioneering company. In December 2022, he was named the inaugural Director of the Gene and Cell Therapy Institute at Mass General Brigham.

Dr. Hajjar also is a successful entrepreneur. He was co-founder and Chief Medical/Scientific Officer of several biotechs including NanoCor Therapeutics and Medera Biopharmaceuticals. 

“We are very happy to welcome Roger to Atamyo’s Board at such a pivotal time for the Company” said Frederic Revah, Chairman of Atamyo’s Board of Director. “Roger will add tremendous value and experience to the Board and I very much look forward to working with him.”

Dr. Hajjar added “I am delighted to be joining Atamyo’s Board during this exciting period of developing new gene therapy vectors with enhanced safety and efficacy. I look forward to contributing to this mission to develop treatments for devastating diseases, as the Company develops novel gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies.”

“We are thrilled to have Roger’s stature and experience join our Board. His outstanding scientific, medical, and entrepreneurial experience in cell and gene therapy will be invaluable as we progress the development of our gene therapies for both Limb-Girdle Muscular Dystrophies and cardiomyopathies”, said Stephane Degove, Atamyo’s Chief Executive Officer. “I also look forward to working with him to drive Atamyo’s future success.”

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for muscular dystrophies and cardiomyopathies. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD), with one clinical-stage program targeting LGMD-R9. The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics Announces First Patient Dosed with ATA-100 Gene Therapy in LGMD-R9 Clinical Trial

• First patient dosed with ATA-100 gene replacement therapy for LGMD-R9
• On-going multicenter, Phase 1/2 study evaluating safety, pharmacodynamic and efficacy of ATA-100

Evry, France (September 26, 2022) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced the dosing with ATA-100 of a first patient in a phase 1/2 clinical study in FRKP-related limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

“This is an exciting milestone for our company but most importantly, if this clinical trial is successful, it could have a life-changing impact for patients affected by LGMD-R9” said Stephane Degove, Chief Executive Officer and Co-Founder of Atamyo Therapeutics.

This clinical trial (EudraCT 2021-004276-33, NCT05224505) is a multicenter, Phase 1/2 study evaluating safety, pharmacodynamic, efficacy, and immunogenicity of intravenous ATA-100, a single-dose Adeno-Associated Virus (AAV) vector carrying the human FKRP transgene.
This study will consist of 2 phases: an open-label dose escalation phase (Stage 1) and a double-blind placebo controlled, randomized phase (Stage 2).

“LGMD-R9 is a severe progressive and debilitating disease with no approved treatment.” said Pr. John Vissing, Director of the Copenhagen Neuromuscular Center at the National Hospital, Rigshospitalet, in Copenhagen, where the first patient was dosed, and principal investigator of this trial. “This experimental treatment represents a new hope for the patients. It is a great motivation to know that the work we are doing here has the potential to make a life-changing difference.”

“After the first patient dosed in Copenhagen, we are now expecting recruitments at the 2 other approved clinical sites (Paris, FR, and Newcastle, UK) to complete enrollment of the dose escalation phase (Stage 1) of the study. For Stage 2 (after dose selection), we plan to open additional clinical sites in Europe and in the United States.” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo.

About the LGMD-R9 program ATA-100
ATA-100 is a one-time gene replacement therapy for LGMD-R9/2I based on the research of Dr. Isabelle Richard, who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon (UMR 951 INSERM/Genethon/UEVE). ATA-100 has been awarded Orphan Drug Designation status by the U.S. Food and Drug Administration and the European Medicines Agency.
LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms
appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMDR9.

About Atamyo Therapeutics
Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics annonce le traitement d’un premier patient avec sa thérapie génique ATA-100 dans l’essai clinique ciblant la myopathie des ceintures LGMD-R9

• Premier patient recevant la thérapie ATA-100 (AAV9-FKRP) pour LGMD-R9

• Étude multicentrique de phase 1-2 en cours évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie et l’efficacité de l’ATA-100

Evry, France (26 septembre 2022) – Atamyo Therapeutics, une biotech spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui le traitement d’un premier patient par la thérapie génique ATA-100 dans un essai clinique ciblant la myopathie des ceintures LGMD-R9.


« Il s’agit d’une étape clé pour notre société, mais surtout, si cet essai clinique réussit, il pourrait avoir un impact significatif pour les patients atteints de LGMD-R9 », a déclaré Stéphane Degove, Directeur Général et co-fondateur d’Atamyo Therapeutics.

Cet essai clinique (EudraCT 2021-004276-33, NCT05224505) est une étude multicentrique de phase 1-2 évaluant l’innocuité, la pharmacodynamie, l’efficacité et l’immunogénicité de ATA-100 par voie intraveineuse. ATA-100 est administré en une injection unique et est constitué d’un vecteur, un virus adéno-associé (AAV), transportant une copie normale du gène FKRP humain.
Cette étude comprendra 2 phases : une phase d’escalade de dose en ouvert (étape 1) et une phase randomisée en double aveugle contrôlée par placebo (étape 2).

« La myopathie des ceintures LGMD-R9 est une maladie grave, évolutive et invalidante , sans traitement aujourd’hui » dit le Pr. John Vissing, Directeur du centre neuromusculaire de Copenhague à l’hôpital national Rigshospitalet, où le premier patient a été traité, et investigateur principal de cette étude clinique. « Ce traitement expérimental représente un nouvel espoir pour les patients. C’est une grande motivation de savoir que le travail que nous faisons ici a le potentiel de changer une vie ».
« Après l’injection du premier patient à Copenhague, nous attendons maintenant des recrutements dans les 2 autres sites cliniques approuvés (Paris, France et Newcastle, Royaume-Uni) pour terminer le recrutement de la phase d’escalade de dose (étape 1) de l’étude. Pour l’étape 2 (après sélection de la dose), nous prévoyons d’ouvrir des sites cliniques supplémentaires en Europe et aux États-Unis » a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur Médical d’Atamyo.

À propos du programme de thérapie génique ATA-100 ciblant la LGMD-R9
ATA-100 est une thérapie génique destinée à traiter en une seule injection la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) et est issue des travaux d’Isabelle Richard qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE).

ATA-100 a le statut de médicament orphelin auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis pour le traitement de la LGMD-R9, et de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la LGMD.

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement du myocarde. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif.

À propos d’Atamyo Therapeutics
Atamyo Therapeutics est une société de biotechnologie se consacrant au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics Announces Key Scientific Communications on Its LGMD Programs

  • Five scientific publications in key conferences Since June 2022
  • Four upcoming communications on LGMD-R9 program at Myology 2022

Evry, France (September 6, 2022) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced major scientific communications on its programs targeting limb-girdle muscular dystrophies (LGMDs).

“Between September 2021 and 2022 a total of 15 communications have been presented by Genethon and Atamyo on LGMD programs,” said Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D. “This unique track record shows the scientific leadership of Atamyo and its parent organization Genethon in the development of disruptive gene therapies targeting LGMDs. These communications describe in particular how innovative vectors play a key role for developing gene therapies with enhanced safety and efficacy”.

Five scientific publications on LGMD programs since June 2022

Atamyo and its partner Genethon have made five presentations since June on novel gene therapy approaches at the following Conferences:

European Neuromuscular Center (ENMC) 257th Workshop on Dystroglycanopathies, held in Amsterdam, Netherlands, on June 10-12, 2022:
2 oral presentations by Isabelle Richard (Atamyo Therapeutics):
– “The Genethon FKRP AAV trial”
– “Animal models for trial preparation”

University of Florida Myology Institute’s 2022 New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conference, held in Ft Lauderdale, FL, on June 20-23, 2022:
– Poster “Novel AAV capsid variant for muscle-directed gene therapy.” N Domínguez (Genethon) et al.
– Poster “Preclinical Development of a Gene Therapy For Three Prevalent Forms of LGMD,” E Gicquel (Genethon) et al.

Scientific & Family Conference 2022 Cure CMD Scientific symposium, held in Nashville, TN, USA, on June 29 – July 1, 2022:
– Poster “Preclinical development of a gene therapy for LGMD-R9”, E Gicquel (Genethon) et al.

Four upcoming communications on LGMD-R9 program at Myology 2022

Three posters and one oral presentation describing Atamyo’s LGMD-R9 program will be presented by Atamyo, Genethon and Institute of Myology, at Myology 2022 Annual Meeting, Nice (France) on September 12-15, 2022

1) The design, baseline characteristics, and 6-12 months follow-up from a LGMDR9 European multi-center natural history study, S Olivier (Atamyo Therapeutics) et al.
Poster Board Number 286

2) Quantitative MRI in lower limb muscles and heart of patients with limb-girdle muscular dystrophy type R9: preliminary results of a natural history study, H Reyngoudt (Institute of Myology) et al.
Poster Board Number 330 

3) FKRP related Limb-Girdle Muscular Dystrophy: A biomarker identification study., E Gicquel (Genethon) et al.
Poster Board Number 282 

4) Preclinical development of a gene therapy for three prevalent forms of LGMD, I Richard (Genethon) et al.
• Oral presentation on September 15, 2020, 11h30, Athena auditorium.

Atamyo is conducting clinical trials in Europe of ATA-100, its gene therapy for the treatment of the fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

The LGMD-R9 program is a gene replacement therapy based on the research of Dr. Richard, who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE).

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMDR9.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is a clinical-stage biopharma focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit: www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics annonce des présentations scientifiques clés sur ses programmes LGMD

  • Cinq présentations scientifiques sur les programmes LGMD depuis juin 2022
  • Quatre communications sur le programme LGMD-R9 seront présentées au congrès Myology 2022

Evry, France (6 septembre 2022) – Atamyo Therapeutics, une biotech spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui plusieurs communications scientifiques clés sur ses programmes ciblant les dystrophies musculaires des ceintures (LGMDs).

“Entre septembre 2021 et septembre 2022 un total de 15 communications ont été présentées par Genethon et Atamyo sur les programmes LGMD,” a déclaré Isabelle Richard, Ph.D., Directrice Scientifique d’Atamyo, “Ce track record unique montre le leadership scientifique d’Atamyo et de son organisation d’origine Généthon dans le développement de thérapies géniques de rupture ciblant les LGMDs. Ces communications décrivent notamment comment des vecteurs innovants jouent un rôle décisif pour développer des thérapies géniques avec une efficacité et une tolérance améliorées.

Cinq présentations scientifiques sur les programmes LGMD depuis juin 2022

Atamyo et son partenaire Généthon ont fait cinq présentations depuis juin sur de nouvelles approches de thérapies géniques aux congrès suivants :

European Neuromuscular Center (ENMC) 257th Workshop on Dystroglycanopathies, tenu à Amsterdam, Pays-Bas, les 10-12 juin 2022 : 2 présentations orales faites par Isabelle Richard (Atamyo Therapeutics) :
– “The Genethon FKRP AAV trial”
– “Animal models for trial preparation”

University of Florida Myology Institute’s 2022 New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conference, tenue à Ft Lauderdale, FL, les 20-23 juin 2022:
– Poster “Novel AAV capsid variant for muscle-directed gene therapy.” N Domínguez (Genethon) et al.
– Poster “Preclinical Development of a Gene Therapy For Three Prevalent Forms of LGMD,” E Gicquel (Genethon) et al.

Scientific & Family Conference 2022 Cure CMD Scientific symposium, tenu à Nashville, TN, USA, du 29 juin au 1er juillet 2022 :
– Poster “Preclinical development of a gene therapy for LGMD-R9”, E Gicquel (Genethon) et al.

Quatre communications sur le programme LGMD-R9 seront présentées au congrès Myology 2022

Trois posters et une présentation orale décrivant le programme LGMD-R9 d’Atamyo seront présentés respectivement par Atamyo, Généthon et l’Institut de Myologie au congrès annuel Myology 2022, à Nice (France) du 12 au 15 septembre 2022 :1) The design, baseline characteristics, and 6-12 months follow-up from a LGMDR9 European multi-center natural history study, S Olivier (Atamyo Therapeutics) et al. 

1) The design, baseline characteristics, and 6-12 months follow-up from a LGMDR9 European multi-center natural history study, S Olivier (Atamyo Therapeutics) et al.
Poster Board Number 286 

2) Quantitative MRI in lower limb muscles and heart of patients with limb-girdle muscular dystrophy type R9: preliminary results of a natural history study, H Reyngoudt (Institute of Myology) et al. 
Poster Board Number 330 

3) FKRP related Limb-Girdle Muscular Dystrophy: A biomarker identification study., E Gicquel (Genethon) et al. 
Poster Board Number 282 

4) Preclinical development of a gene therapy for three prevalent forms of LGMD, I Richard (Genethon) et al. 
• Oral presentation on September 15, 2020, 11h30, Athena auditorium. 

Atamyo conduit en Europe un essai clinique sur ATA-100, une thérapie génique destinée à traiter en une seule injection la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9). 

Le programme LGMD-R9 est une thérapie visant le remplacement du gène FKRP et est issue des travaux d’Isabelle Richard qui dirige le laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon (UMR 951 Inserm/Genethon/UEVE). 

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Elle touche environ 5 000 personnes aux États- Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement du myocarde. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif. 

À propos d’Atamyo Therapeutics 

Atamyo Therapeutics se consacre au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société 

à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com 

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Atamyo Therapeutics announces Significant Milestones for ATA-100 and ATA-200, its Gene Therapy programs to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy 2I/R9 and 2C/R5

  • Additional approval of Clinical Trial Application for ATA-100 received from French National Medicines Health Agency (ANSM)
  • Orphan Drug Designation awarded from European EMA for ATA-200
  • Forthcoming presentation on ATA-200 at ASGCT annual meeting
  • Appointment of Catherine Cancian as Chief Technical Officer

Evry, France (May 16, 2022) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced multiple major milestones for ATA-100 and ATA-200, its one-time gene-replacement therapies for the treatment of limb-girdle muscular dystrophy types 2I/R9 and 2C/R5 (LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5 respectively), as well as the reinforcement of its management team.

Authorization of Clinical Trial Application in France for ATA-100

A third authorization of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe was granted by the French National Medicines Health Agency (ANSM) for ATA-100. Two CTA approvals had previously been granted respectively by the United Kingdom Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) and by the Denmark Danish Medicines Agency (DKMA). ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP) and affects an estimated 5,000 people in the US and Europe.

Orphan Drug Designation awarded from European EMA for ATA-200

ATA-200, Atamyo’s one-time gene replacement therapy for the treatment of LGMD 2C/R5, has been granted Orphan Drug Designation by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of LGMD. Orphan Drug Designations by the EMA grants a ten-year market exclusivity in Europe and provides with other benefits such as tax credits, protocol assistance and research grants.

The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

“We are thrilled by this additional approval for our first-in-human trial with ATA-100 and by the Orphan Drug Designation in Europe for ATA-200. These single-administration treatments bring hope to patients with LGMD2I/R9 and LGMD2C/R5”, said Stéphane Degove, CEO of Atamyo Therapeutics.

Forthcoming presentation of ATA-200 at ASGCT annual meeting on May 16, 2022

The ATA-200 construct, as well as unveiled in vivo results and GLP-biodistribution and toxicology study, will be presented at the forthcoming ASGCT 25th Annual Meeting, Washington (DC) on May 16-19, 2022. The poster presentation details are:

  • Abstract #173 and Poster Board Number M-54: Preclinical Development of a Gene Therapy for Gamma Sarcoglycanopathy, J Poupiot et al.
  • Session Title: AAV Vectors – Preclinical and Proof-of-concept Studies I
  • Location, Date and Start Time: Hall D – May 16, 2022 17:30 (EST)

“We are looking forward to presenting to the community ATA-200/GNT008 our first-in-class one-time gene replacement therapy for LGMD2C/R5,” said Isabelle Richard, Chief Scientific Officer at Atamyo Therapeutics.

LGMD 2C/R5 affects an estimated 2,000 people in the US and Europe. Symptoms usually appear during early childhood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation before adulthood. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMD2C/R5.

Appointment of Catherine Cancian MSc, MEng, MBA, as CTO

Atamyo also announced the appointment of Ms. Catherine Cancian, MSc, MEng, MBA as Chief Technical Officer overseeing all pharmaceutical development, clinical and future commercial supply. Ms Cancian has an extensive career as a senior manager in the industry, particularly in regard to pharmaceutical development of biologicals.

Before joining Atamyo, Ms. Cancian was Vice President Pharmaceutical Operations for GenSight Biologics where she developed and executed the strategy for CMC and Supply Chain activities to support the clinical development and commercial readiness of AAV-based gene therapies. Previously, Catherine was Industrialization Project Director for the setup of a new Gene and Cell Therapy manufacturing facility at YposKesi and served at Sanofi Pasteur during 18 years at various management positions including Manufacturing, Project Management, Process Science & Technology and Quality for various marketed vaccines.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics Reaches Significant Regulatory and Financial Milestones for ATA-100, its Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9

  • Additional approval of Clinical Trial Application received from Denmark Danish Medicines Agency (DKMA)
  • Orphan Drug Designation awarded from US FDA and European EMA
  • Non-dilutive public financing of 2 million euros received from Bpifrance

Evry, France (February 24, 2022) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced multiple major regulatory and financial milestones for ATA-100, a one-time gene therapy for the treatment of fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

A second authorization of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe was granted by the Denmark Medicines Agency (DKMA) for ATA-100. A first CTA approval had been granted by the United Kingdom Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) and an additional CTA is currently under review in France.

ATA-100 has also been granted Orphan Drug Designation by the US Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of LGMD-R9, and by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of LGMD. Orphan Drug Designations by the FDA and the EMA grant seven and ten years of market exclusivity in the US and Europe, respectively, and provide with other benefits such as tax credits, protocol assistance and research grants.

Atamyo was also awarded a non-dilutive public financing of 2 million euros by Bpifrance to support the initiation of the first-in-man clinical trial of ATA-100. This financing is part of the Deeptech Development Aid program, a financing initiative from the French government to support new and emerging industries within France.

“We are thrilled by this additional approval for our first-in-human trial with ATA-100 and by the Orphan Drug Designation in the United States and in Europe. This single-administration treatment brings hope to patients with LGMD2I/R9”, said Stéphane Degove, CEO of Atamyo Therapeutics. “The strong financial support by the French government will reinforce the rapid progress towards a first administration of ATA-100 in patients.”

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMD2I/R9.

ATA-100, a single-administration gene therapy candidate for LGMD2I/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics franchit d’importantes étapes réglementaires et financières pour ATA-100, sa thérapie génique destinée à traiter la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9

  • Approbation supplémentaire pour une demande d’essai clinique délivrée par la Danish Medicines Agency (DKMA) au Danemark
  • Délivrance du statut de médicament orphelin de la FDA aux États-Unis, et de l’EMA en Europe
  • Obtention d’un financement public non dilutif de 2 millions d’euros par Bpifrance

Évry, France (24 février 2022) – Atamyo Therapeutics, une biotech spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui avoir franchi plusieurs étapes réglementaires et financières importantes pour ATA-100, sa thérapie génique destinée à traiter en une seule injection la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine reliée à la fukutine (FKRP).

Une deuxième autorisation d’une demande d’essai clinique (CTA) en Europe a été délivrée par la Danish Medicines Agency (DKMA) au Danemark pour ATA-100. Une première approbation de CTA avait été accordée par la Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni, et une CTA supplémentaire est en cours d’examen en France.

ATA-100 a également obtenu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) aux Etats-Unis pour le traitement de la LGMD-R9, et par l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la LGMD. Les statuts de « médicament orphelin » par la FDA et l’EMA donnent droit à une exclusivité commerciale de sept ans aux États-Unis et de dix ans en Europe, et offrent d’autres avantages tels que des crédits d’impôt, une aide à la définition du protocole d’essais cliniques et des subventions pour la recherche.

Atamyo Therapeutics a également obtenu un financement public non dilutif de 2 millions d’euros de la part de Bpifrance pour soutenir le démarrage du premier essai clinique chez l’homme d’ATA-100. Ce financement s’inscrit dans le cadre du Plan Deeptech, une initiative de financement de l’Etat français destinée à soutenir les industries émergentes et l’innovation en France.

« Nous sommes ravis d’avoir obtenu cette approbation supplémentaire de notre premier essai clinique chez l’homme d’ATA-100, et de la désignation d’ATA-100 comme médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, a déclaré Stéphane Degove, PDG d’Atamyo Therapeutics. Ce traitement à administration unique est porteur d’espoir pour les patients atteints de LGMD2I/R9. Le soutien financier important de l’Etat français nous permettra de progresser rapidement vers une première administration d’ATA-100 aux patients. »

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement du myocarde. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif.

ATA-100, la thérapie génique à injection unique conçue pour lutter contre la LGMD2I/R9, apporte une copie normale du gène permettant la production de la protéine FKRP. Cette thérapie est le fruit des recherches du docteur Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo, directrice de recherche au CNRS et responsable du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon.

À propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics se consacre au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact É.-U :

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, +1 404-245-0591

Contact Europe : contact@atamyo.com

Atamyo Therapeutics obtient une première autorisation réglementaire en Europe pour démarrer un essai clinique pour ATA-100, sa thérapie génique destinée à traiter la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9

Cette première approbation à la demande d’essai clinique a été délivrée par la Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni.

Évry, France (6 décembre 2021) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui avoir obtenu une première autorisation de demande d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique destinée à traiter la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Cette autorisation a été délivrée par la Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni. Des CTA supplémentaires ont été déposées en France et au Danemark.

« Nous sommes très heureux d’avoir obtenu cette première approbation de CTA au Royaume-Uni pour lutter contre cette maladie invalidante qu’est la LGMD2I/R9 », a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur Médicale d’Atamyo. « Atamyo prévoit de traiter le premier patient avec ATA-100 au cours du premier semestre 2022. »

« La LGMDR9 est une dystrophie musculaire sévère avec des symptômes progressifs pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement approuvé », a expliqué le Pr John Vissing, directeur du Copenhagen Neuromuscular Center à l’hôpital national Rigshospitalet (Danemark), et investigateur principal de cet essai. « Le fait de savoir que le travail que nous menons peut changer la vie des patients touchés par cette maladie est extrêmement motivant. »

« Nous avons hâte de commencer à traiter le premier patient européen et de poser ainsi un jalon important dans le développement d’un possible traitement à injection unique aux patients atteints de LGMD-R9 », a poursuivi le Pr Volker Straub, professeur de médecine Harold Macmillan et directeur du John Walton Muscular Dystrophy Research Centre de l’Université de Newcastle (Royaume-Uni).

« Après juste un an d’activité, nous venons de franchir une étape importante de notre mission qui consiste à proposer aux patients souffrant de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) des thérapies géniques de dernière génération à la fois sûres et efficaces », a déclaré Stéphane Degove, CEO d’Atamyo Therapeutics. 

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).. Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement du myocarde. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif.

ATA-100, la thérapie génique conçue pour lutter contre la LGMD21/R9, apporte une copie normale du gène permettant la production de la protéine FKRP. Cette thérapie est le fruit des recherches du docteur Isabelle Richard, directrice scientifique générale d’Atamyo, directrice de recherche au CNRS et responsable du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon.

Dans des modèles précliniques de souris, la tolérance et la capacité de l’ATA-100 à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie ont été démontrées à des doses particulièrement basses pour une thérapie génique par voie intraveineuse destinée à traiter une maladie musculaire.

À propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics se consacre au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

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Atamyo Therapeutics Obtains First Regulatory Authorization in Europe to Initiate a Clinical Trial for ATA-100, its Gene Therapy to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9

First approval of Clinical Trial Application was received from United Kingdom Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)

Evry, France (December 6, 2021) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced the first authorization of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe for ATA-100, its gene therapy for the treatment of the fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9). This authorization was granted by the United Kingdom Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). Additional CTAs were filed in France and Denmark.

“We are thrilled to obtain our first CTA approval in the U.K. for the devastating LGMD2I/R9 disease,” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo. “Atamyo plans to initiate dosing in patients for ATA-100 in the first half of 2022”.

“LGMDR9 is a severe muscular dystrophy with progressive symptoms for which there is currently no approved treatment,” said Pr John Vissing, Director of the Copenhagen Neuromuscular Center at the National Hospital, Rigshospitalet (Denmark), and principal investigator of this trial. “It is a great motivation to know that the work we are doing has the potential to make a life-changing difference for the patients affected by this disease.”

“We are eager to start treating the first European patient and mark this as a milestone for the field in advancing a potential one-time treatment for patients with LGMD-R9,” said Pr Volker Straub, Professor of Medicine and Director of the John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Newcastle University (UK).

“This is an important step in our mission to bring to patients suffering from limb-girdle muscular dystrophies (LGMD) a new generation of safe and effective gene therapies, after only one year of activity”, said Stéphane Degove, CEO of Atamyo Therapeutics. 

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMDR9.

ATA-100, a gene therapy candidate for LGMD21/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

In preclinical mice models, ATA-100 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology at unprecedented low doses for systemic AAV-mediated gene transfer addressing muscle diseases.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

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