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Cette première approbation à la demande d’essai clinique a été délivrée par la Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni.

Évry, France (6 décembre 2021) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant les maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui avoir obtenu une première autorisation de demande d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique destinée à traiter la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Cette autorisation a été délivrée par la Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni. Des CTA supplémentaires ont été déposées en France et au Danemark.

« Nous sommes très heureux d’avoir obtenu cette première approbation de CTA au Royaume-Uni pour lutter contre cette maladie invalidante qu’est la LGMD2I/R9 », a déclaré le Dr Sophie Olivier, Directeur Médicale d’Atamyo. « Atamyo prévoit de traiter le premier patient avec ATA-100 au cours du premier semestre 2022. »

« La LGMDR9 est une dystrophie musculaire sévère avec des symptômes progressifs pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement approuvé », a expliqué le Pr John Vissing, directeur du Copenhagen Neuromuscular Center à l’hôpital national Rigshospitalet (Danemark), et investigateur principal de cet essai. « Le fait de savoir que le travail que nous menons peut changer la vie des patients touchés par cette maladie est extrêmement motivant. »

« Nous avons hâte de commencer à traiter le premier patient européen et de poser ainsi un jalon important dans le développement d’un possible traitement à injection unique aux patients atteints de LGMD-R9 », a poursuivi le Pr Volker Straub, professeur de médecine Harold Macmillan et directeur du John Walton Muscular Dystrophy Research Centre de l’Université de Newcastle (Royaume-Uni).

« Après juste un an d’activité, nous venons de franchir une étape importante de notre mission qui consiste à proposer aux patients souffrant de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) des thérapies géniques de dernière génération à la fois sûres et efficaces », a déclaré Stéphane Degove, CEO d’Atamyo Therapeutics. 

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).. Elle touche environ 5 000 personnes aux États-Unis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les patients souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement du myocarde. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif.

ATA-100, la thérapie génique conçue pour lutter contre la LGMD21/R9, apporte une copie normale du gène permettant la production de la protéine FKRP. Cette thérapie est le fruit des recherches du docteur Isabelle Richard, directrice scientifique générale d’Atamyo, directrice de recherche au CNRS et responsable du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon.

Dans des modèles précliniques de souris, la tolérance et la capacité de l’ATA-100 à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie ont été démontrées à des doses particulièrement basses pour une thérapie génique par voie intraveineuse destinée à traiter une maladie musculaire.

À propos d’Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics se consacre au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur l’expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. « Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie. Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact  É.-U. : Charles Craig, Opus Biotech Communications Charles.s.craig@gmail.com, +1 404-245-0591

Contact Europe : contact@atamyo.com

First approval of Clinical Trial Application was received from United Kingdom Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA)

Evry, France (December 6, 2021) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced the first authorization of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe for ATA-100, its gene therapy for the treatment of the fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9). This authorization was granted by the United Kingdom Medicines & Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). Additional CTAs were filed in France and Denmark.

“We are thrilled to obtain our first CTA approval in the U.K. for the devastating LGMD2I/R9 disease,” said Dr Sophie Olivier, Chief Medical Officer of Atamyo. “Atamyo plans to initiate dosing in patients for ATA-100 in the first half of 2022”.

“LGMDR9 is a severe muscular dystrophy with progressive symptoms for which there is currently no approved treatment,” said Pr John Vissing, Director of the Copenhagen Neuromuscular Center at the National Hospital, Rigshospitalet (Denmark), and principal investigator of this trial. “It is a great motivation to know that the work we are doing has the potential to make a life-changing difference for the patients affected by this disease.”

“We are eager to start treating the first European patient and mark this as a milestone for the field in advancing a potential one-time treatment for patients with LGMD-R9,” said Pr Volker Straub, Professor of Medicine and Director of the John Walton Muscular Dystrophy Research Centre, Newcastle University (UK).

“This is an important step in our mission to bring to patients suffering from limb-girdle muscular dystrophies (LGMD) a new generation of safe and effective gene therapies, after only one year of activity”, said Stéphane Degove, CEO of Atamyo Therapeutics. 

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutin-related protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There are currently no curative treatments for LGMDR9.

ATA-100, a gene therapy candidate for LGMD21/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

In preclinical mice models, ATA-100 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology at unprecedented low doses for systemic AAV-mediated gene transfer addressing muscle diseases.

About Atamyo Therapeutics

Atamyo Therapeutics is focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV-based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD). The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle. Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments. For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:

Charles Craig, Opus Biotech Communications

Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atmayo.com

La société nomme également le docteur en médecine Sophie Olivier au poste de Directeur Médical, qui rejoint les cofondateurs Stéphane Degove, directeur général, et Isabelle Richard, directrice scientifique.

Atamyo est une entreprise issue de Généthon, un pionnier et leader mondial pour la Recherche et le Développement de thérapies géniques pour les maladies rares.

Évry, France (26 octobre 2021) – Atamyo Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de thérapies géniques de nouvelle génération ciblant des maladies neuromusculaires, a annoncé aujourd’hui le dépôt d’une demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) en Europe pour ATA-100, sa thérapie génique pour le traitement de la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 (LGMD2I/R9) liée à la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein).

« Nous sommes très heureux de déposer notre première demande d’autorisation d’essai clinique en France, Danemark et Royaume-Uni pour la maladie invalidante qu’est la LGMD2I/R9 », a déclaré Stéphane Degove, cofondateur et directeur général d’Atamyo.
« C’est la première étape de notre mission qui consiste à apporter aux patients souffrant de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) aujourd’hui sans solution thérapeutique des thérapies géniques efficaces et sûres. »

« Ce dépôt de CTA est le fruit de 30 années de travaux chez Généthon d’abord sur la recherche des gènes responsables des myopathies des ceintures, puis sur la mise au point de stratégies de thérapie génique adaptées à ces pathologies complexes. Il a été rendu possible grâce au travail de nombreux chercheurs à Généthon, au soutien des représentants des patients et à la participation à notre programme LGMD2I/R9 d’hôpitaux clés en Europe, depuis de nombreuses années », a poursuivi Isabelle Richard, cofondatrice et directrice scientifique d’Atamyo.

Atamyo est un spin-off de Généthon, un laboratoire de recherche basé à Evry, pionnier et leader mondial depuis plus de 30 ans pour la Recherche et le Développement de thérapies géniques pour les maladies neuromusculaires. Atamyo s’appuie sur l’expertise unique de Généthon en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé), de sa compréhension des dystrophies musculaires et de technologies de pointe pour mettre au point et produire des vecteurs efficaces et sûrs.

« La création d’Atamyo par Généthon correspond à son ambition de créer un champion en thérapie génique pour les myopathies des ceintures, en le faisant bénéficier de toutes nos avancées dans ce domaines et dont la mission sera de développer ces traitements au bénéfice du plus grand nombre de malades, qui sont aujourd’hui sans traitement curatif », déclare Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon. « Atamyo se dotera des moyens financiers permettant d’accélérer le développement clinique des programmes LGMDs jusqu’à leur commercialisation ».

La LGMD2I/R9 est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène qui produit la protéine FKRP (Fukutin-Related Protein). Elle touche environ 5 000 personnes aux ÉtatsUnis et en Europe. Les symptômes apparaissent à l’adolescence ou au début de l’âge adulte. Les malades souffrent d’un affaiblissement musculaire progressif conduisant à la perte de la marche. Ils sont également sujets à des troubles respiratoires et à un dysfonctionnement cardiaque. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement curatif.

ATA-100, la thérapie génique conçue pour lutter contre la LGMD21/R9, apporte une copie normale du gène permettant la production de la protéine FKRP. Cette thérapie est le fruit des recherches du docteur Isabelle Richard, directrice scientifique d’Atamyo, directrice de recherche au CNRS et responsable du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon.

Dans des modèles précliniques de souris, la tolérance et la capacité d’ATA-100 à corriger les symptômes et les biomarqueurs de la pathologie ont été démontrées à des doses particulièrement basses pour une thérapie génique par voie intraveineuse destinée à traiter une maladie musculaire. Atamyo envisage la première administration d’ATA-100 chez l’homme au cours du premier semestre 2022.

Outre sa thérapie génique ciblant la LGMD2I/R9, Atamyo développe aussi des thérapies géniques pour la LGMD2C/R5, liée à des déficiences au niveau de la protéine γ-sarcoglycane, et pour la LGMD2A/R1, liée à des déficiences au niveau de la protéine calpaïne.

Nomination du Dr Sophie Olivier au poste de Directeur Médical
Atamyo a également annoncé la nomination du Dr Sophie Olivier au poste de Directeur Médical. Sophie Olivier sera chargée de superviser l’ensemble des stratégies des développements cliniques et les affaires médicales. Le docteur Olivier a une longue expérience de développement clinique dans l’industrie biopharmaceutique, notamment en pédiatrie et pour les maladies rares.

Avant de rejoindre Atamyo, Sophie Olivier était Directeur Médical chez Genticel puis Lysogene. Elle a également été directrice scientifique au sein de l’équipe pédiatrique de l’Agence européenne des médicaments à Londres (2009-2014) et a dirigé des développements cliniques dans le domaine des pathologies féminines chez Wyeth Pharmaceutical US.

« Nous sommes ravis d’accueillir le Dr Olivier au sein de l’équipe de direction d’Atamyo, alors que s’ouvre une période importante caractérisée
par l’avancement de plusieurs programmes vers le développement clinique », a déclaré M. Degove.

« Rejoindre Atamyo au moment de rentrer en phase clinique pour son premier programme, avec d’autres programmes à suivre dans un futur proche, est très stimulant », a ajouté le Dr Sophie Olivier. « C’est une grande
motivation de savoir que le travail que nous accomplissons a le potentiel
d’améliorer la vie des patients atteints de dystrophies musculaires des ceintures. »

À propos d’Atamyo Therapeutics
Atamyo Therapeutics se consacre au développement d’une nouvelle génération de thérapies géniques sûres et efficaces pour lutter contre les maladies neuromusculaires. Spin-off du pionnier en thérapie génique Généthon, Atamyo s’appuie sur une expertise unique en matière de thérapie génique à base d’AAV (virus adéno-associé) et de compréhension des dystrophies musculaires, développés au sein du laboratoire des Dystrophies musculaires progressives de Généthon. Les programmes les plus avancés d’Atamyo portent sur différentes formes de dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Le nom de l’entreprise est inspiré de deux mots : « Atao » qui signifie en langue celtique « toujours » ou « pour toujours » et « myo- » qui est la racine grecque désignant les muscles. «
Atamyo » traduit l’engagement de la société à améliorer la vie des patients atteints de maladies neuromusculaires grâce à des traitements efficaces tout au long de leur vie.
Pour plus d’informations, visitez le site : www.atamyo.com

Contact UE : contact@atamyo.com

Contact États-Unis :
Charles Craig, Opus Biotech Communications
Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

Company also appoints Sophie Olivier, M.D., Chief Medical Officer, joining co-founders Stephane Degove, Chief Executive Officer, and Isabelle Richard, Ph.D., Chief Scientific Officer

Atamyo is a spin-off company from Genethon, a pioneer and world leader in R&D for gene therapies targeting rare diseases

Evry, France (October 26 2021) – Atamyo Therapeutics, a biotechnology company focused on the development of new-generation gene therapies targeting neuromuscular diseases, today announced the filing of a Clinical Trial Application (CTA) in Europe for ATA-100, its gene therapy targeting fukutin-related protein (FKRP) limb-girdle muscular dystrophy Type 2I/R9 (LGMD2I/R9).

“We are thrilled to file our first CTA in France, Denmark and the U.K. for the devastating LGMD2I/R9 disease,” said Stephane Degove, Co-Founder and Chief Executive Officer of Atamyo. “This is a first step in our mission to bring to patients suffering from limb-girdle muscular dystrophies (LGMD) a new generation of safe and effective gene therapies.”

“This CTA filing is the achievement of 30 years of research at Genethon, first on the search for genes responsible of LGMDs, then on the development of gene therapies for these complex diseases. It was made possible by the work of many people at Genethon, the support of patients’ representatives, and the participation in our LGMD2I/R9 program of key hospitals in Europe, for many years,” said Isabelle Richard, Ph.D., Co-founder and Chief Scientific Officer of Atamyo.

Atamyo is a spin-off from Paris-based Genethon, a pioneer and world leader in the research and development of gene therapies for neuromuscular diseases over the past 30 years. The company is leveraging Genethon’s unique expertise in AAV-based gene therapy, muscular dystrophies and breakthrough technologies for the safety and efficacy of AAV-based gene therapies.

“The creation of Atamyo by Genethon stems from its ambition to create a leader of gene therapy applied to LGMDs. It benefits from all our breakthroughs in this field, and its mission will be to develop these treatments for the benefit of the largest number of patients who have no therapeutic options,” said Frédéric Revah, Ph.D., CEO of Genethon. “Atamyo will raise the funds necessary to develop its LGMD programs up to the market.”

LGMD2I/R9 is a rare genetic disease caused by mutations in the gene that produces fukutinrelated protein (FKRP). It affects an estimated 5,000 people in the US and Europe. Symptoms appear around late childhood or early adulthood. Patients suffer from progressive muscular weakness leading to loss of ambulation. They also are prone to respiratory impairment and myocardial dysfunction. There currently are no curative
treatments.

ATA-100, the gene therapy for LGMD21/R9, delivers a normal copy of the gene for production of FKRP proteins. The therapy is based on the research of Atamyo Chief Scientific Officer Isabelle Richard, Ph.D., Research Director at CNRS who heads the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon.

In preclinical mice models, ATA-100 demonstrated its tolerability and capability to correct symptoms and biomarkers of the pathology at unprecedented low doses for systemic AAVmediated gene transfer addressing muscle diseases. Atamyo plans to initiate dosing in patients for GNT006 in the first half of 2022.

In addition to its LGMD2I/R9 gene therapy, Atamyo is developing gene therapies for LGMD2C/R5, related to deficiencies in γ-sarcoglycan protein; and LGMD2A/R1, related to deficiencies in calpain protein.

Appointment of Dr. Sophie Olivier as CMO
Atamyo also announced the appointment Sophie Olivier, M.D., as Chief Medical Officer overseeing all clinical development and medical affairs strategies. Dr. Olivier has an extensive career as a senior manager in the industry, particularly in regard to pediatric development and rare diseases.

Before joining Atamyo, Dr. Olivier was Chief Medical Officer at Lysogene and Genticel. She also worked as Scientific Officer in the Pediatric Team at the European Medicines Agency in London (2009-2014) and led clinical developments in Women’s Health diseases at Wyeth Pharmaceutical US.

“We are delighted to welcome Dr. Olivier to the Atamyo senior leadership team as we enter an important period with multiple programs advancing towards clinical development,” said Mr. Degove.

Dr. Olivier commented that “joining Atamyo when entering clinical phase for its first program, with other CTA filings planned in a near future is very stimulating. Knowing that our work has the potential to improve the life of
patients with LGMDs is very motivating.”

About Atamyo Therapeutics
Atamyo Therapeutics is focused on the development of a new generation of effective and safe gene therapies for neuromuscular diseases. A spin-off of gene therapy pioneer Genethon, Atamyo leverages unique expertise in AAV based gene therapy and muscular dystrophies from the Progressive Muscular Dystrophies Laboratory at Genethon. Atamyo’s most advanced programs address different forms of limb-girdle muscular dystrophies (LGMD).
The name of the company is derived from two words: Celtic Atao which
means “Always” or “Forever” and Myo which is the Greek root for muscle.
Atamyo conveys the spirit of its commitment to improve the life of patients
affected by neuromuscular diseases with life-long efficient treatments.
For more information visit www.atamyo.com

U.S. Contact:
Charles Craig, Opus Biotech Communications
Charles.s.craig@gmail.com, 404-245-0591

European contact: contact@atmayo.com